การบำบัดด้วยยีน: สรุป มันคืออะไร ประเภท วิธีการทำงาน ในบราซิล

การบำบัดด้วยยีนเป็นขั้นตอนที่นำยีนที่ใช้งานได้เข้าสู่เซลล์โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาโรค

การบำบัดด้วยยีนใช้เทคนิคดีเอ็นเอลูกผสมเพื่อแทนที่หรือจัดการกับยีนที่มีปัญหา การแนะนำยีนที่มีสุขภาพดีจะแก้ไขข้อมูลที่ผิดหรือขาดหายไปจาก DNA ของแต่ละบุคคล ซึ่งสามารถนำไปสู่การรักษาโรคหรือการบรรเทาอาการได้

กล่าวโดยย่อ เราสามารถพูดได้ว่าการบำบัดด้วยยีนเป็นการแลกเปลี่ยนยีนที่บกพร่องเพื่อยีนที่มีสุขภาพดี

ความก้าวหน้าของพันธุกรรมมีส่วนทำให้เกิดการบำบัดด้วยยีน ทำให้นักวิทยาศาสตร์สามารถปรับเปลี่ยนกลุ่มยีนของแต่ละบุคคลได้

ปัจจุบันการบำบัดด้วยยีนกำลังอยู่ในการพัฒนาอย่างเต็มที่ การศึกษาและการค้นพบใหม่ๆ เกิดขึ้นทุกวัน แสดงถึงโอกาสในการรักษาหรือรักษาโรคต่างๆ เช่น มะเร็ง เบาหวาน ฮีโมฟีเลีย และโรคเอดส์

ในบราซิล การรักษาด้วยยีนบำบัดยังไม่เกิดขึ้นจริง อย่างไรก็ตาม มีนักวิทยาศาสตร์ชาวบราซิลหลายคนที่เกี่ยวข้องกับการวิจัยยีนบำบัด

ยีนบำบัดทำงานอย่างไร?

เทคนิคการบำบัดด้วยยีนประกอบด้วยการนำยีนที่มีสุขภาพดีเข้าสู่ร่างกาย ซึ่งถือเป็นยีนที่น่าสนใจ (ยีนบำบัด) ยีนนี้พบได้ในโมเลกุล DNA หรือ RNA ที่ต้องนำเข้าสู่สิ่งมีชีวิต

อย่างไรก็ตาม ไม่ค่อยมีการนำ DNA เข้าสู่ร่างกายโดยตรง จำเป็นต้องมีผู้ให้บริการขนส่ง DNA ไปยังปลายทางซึ่งจะมีการแลกเปลี่ยนยีนเกิดขึ้น ตัวโหลดนี้เรียกว่าเวกเตอร์ เวกเตอร์อาจเป็นพลาสมิดหรือไวรัส

โดยทั่วไป ไวรัสจะถูกเลือกให้เป็นพาหะของยีนเฉพาะ นี่เป็นเพราะว่าไวรัสเป็นผู้เชี่ยวชาญในการบุกรุกเซลล์และนำสารพันธุกรรมเข้าสู่เซลล์ อย่างไรก็ตาม ในการเป็นพาหะ ไวรัสได้รับการดัดแปลง ซึ่งข้อมูลทางพันธุกรรมที่สามารถกระตุ้นการตอบสนองของภูมิคุ้มกันจะถูกลบออก เฉพาะยีนที่จำเป็นเท่านั้นที่จะถูกเก็บไว้

การนำยีนเข้าสู่ร่างกายสามารถเกิดขึ้นได้สองวิธี:

• ในรูปแบบร่างกาย: เวกเตอร์ถูกนำเข้าสู่สิ่งมีชีวิตโดยตรง วิธีนี้ถือว่ามีประสิทธิภาพและราคาไม่แพง อย่างไรก็ตาม ที่อยู่ที่ถูกต้องเป็นสิ่งจำเป็น หากยีนถูกกำหนดให้เป็นตับ จะต้องแน่ใจว่ามันไปถึงอวัยวะนี้ ไม่ใช่ตับอ่อน เป็นต้น
• แบบฟอร์ม ex vivo: เซลล์ของบุคคลจะถูกลบออก ดัดแปลง และแนะนำใหม่ เป็นวิธีที่ยากกว่า แต่ควบคุมได้ง่ายกว่า

อ่านเพิ่มเติมเกี่ยวกับ ดีเอ็นเอลูกผสม.

ประเภทของยีนบำบัด

มีสองประเภทของเทคนิคในการบำบัดด้วยยีน: การงอกและร่างกาย

เธ เทคนิคการงอก ประกอบด้วยการนำยีนเข้าสู่ไซโกต ซึ่งเป็นเซลล์ที่เกิดจากการปฏิสนธิ หรือเข้าสู่ไข่และสเปิร์ม ดังนั้นเซลล์ที่มาจากเซลล์สืบพันธุ์เหล่านี้จะมียีนที่น่าสนใจในจีโนมของพวกมัน

เธ เทคนิคร่างกาย ประกอบด้วยการนำยีนเข้าสู่เซลล์ร่างกาย กล่าวคือ เซลล์ที่ไม่ใช่เชื้อโรค เซลล์โซมาติกประกอบขึ้นเป็นกลุ่มของสิ่งมีชีวิต เทคนิคนี้ใช้กันมากขึ้นและไม่มีการถ่ายทอดยีนไปยังลูกหลานเหมือนที่เกิดขึ้นในเทคนิคเจิร์มไลน์

ยีนบำบัดและโรค

ในขั้นต้น ยีนบำบัดมุ่งเป้าไปที่การรักษาโรคโมโนเจนิคเท่านั้น โดยมีลักษณะเฉพาะที่ไม่มียีนหรือขาดยีน ตัวอย่างของโรคโมโนเจนิกส์ ได้แก่ โรคซิสติกไฟโบรซิส โรคฮีโมฟีเลีย และโรคกล้ามเนื้อเสื่อม

อย่างไรก็ตาม ในปัจจุบัน การบำบัดด้วยยีนได้หันไปใช้การรักษาโรคที่ได้มา เนื่องจากสิ่งเหล่านี้มีอุบัติการณ์สูงขึ้นในประชากรมนุษย์ ดังนั้นโรคเอดส์และมะเร็งจึงกลายเป็นเป้าหมายของการศึกษายีนบำบัด

เรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ โรคทางพันธุกรรม.

ทุกวันนี้ ยีนบำบัดได้นำเสนอความก้าวหน้าในการรักษาโรคบางโรคไปแล้ว ตัวอย่างเช่น ในปี 2013 นักวิทยาศาสตร์ชาวอเมริกันสามารถดัดแปลงพันธุกรรม T lymphocytes และทำให้พวกมันสามารถต้านทานการเข้ามาของไวรัสได้ เอชไอวี. ยังขาดการศึกษากับมนุษย์ แต่ผลการวิจัยพบว่ามีความเป็นไปได้ในการรักษาโรค

เนื่องจากยีนบำบัดยังคงพัฒนาและเติบโต จึงมีความเสี่ยงเช่นกัน ในปี 2542 ผู้ป่วยรายหนึ่งเสียชีวิตหลังจากฉีดเวกเตอร์ที่สำคัญระหว่างการทดลองทางคลินิก นอกจากนี้ยังมีประเด็นด้านจริยธรรมหลายประการที่เกี่ยวข้องกับเทคนิคนี้

เรียนรู้เพิ่มเติมอ่านยัง:

พันธุวิศวกรรม
เทคโนโลยีชีวภาพ
เซลล์ต้นกำเนิด