Génová terapia je postup, pri ktorom sa do buniek zavádzajú funkčné gény s cieľom liečiť choroby.
Génová terapia využíva techniky rekombinantnej DNA na nahradenie alebo manipuláciu s problémovými génmi. Zavedenie zdravého génu napraví nesprávne alebo chýbajúce informácie o DNA jednotlivca, čo môže viesť k vyliečeniu choroby alebo k zmierneniu jej príznakov.
Stručne povedané, môžeme povedať, že génová terapia je výmena chybných génov za zdravé gény.
Pokrok genetiky prispel k vzniku génovej terapie, ktorá vedcom umožnila upraviť genofond jednotlivca.
V súčasnosti je génová terapia v plnom prúde. Každý deň sa objavujú nové štúdie a objavy, ktoré predstavujú príležitosť na vyliečenie alebo liečbu rôznych chorôb, ako sú rakovina, cukrovka, hemofília a AIDS.
V Brazílii zatiaľ liečba génovou terapiou nie je realitou. Na výskume génovej terapie sa však podieľa niekoľko brazílskych vedcov.
Ako funguje génová terapia?
Technika génovej terapie spočíva v zavedení zdravého génu do tela, ktorý sa považuje za požadovaný gén (terapeutický gén). Tento gén sa nachádza v molekule DNA alebo RNA, ktorá sa musí zaviesť do organizmu.
DNA sa však zriedka zavádza priamo do organizmu. Na prepravu DNA na miesto určenia, kde dôjde k výmene génov, je potrebný nosič. Tento nakladač sa nazýva vektor. Vektory môžu byť plazmidy alebo vírusy.
Všeobecne je vírus vybraný ako vektor pre konkrétny gén. Je to tak preto, lebo vírusy sa samozrejme špecializujú na inváziu do buniek a na zavádzanie genetického materiálu do nich. Vírus však musí byť vektorom a podlieha modifikáciám, pri ktorých sa odstráni genetická informácia, ktorá môže spustiť imunitnú reakciu, iba sa zachovajú jeho základné gény.
K zavedeniu génu do tela môže dôjsť dvoma spôsobmi:
- in vivo forme: vektor sa zavádza priamo do organizmu. Tento spôsob sa považuje za efektívnejší a menej nákladný. Je však potrebná správna adresa, ak je gén určený pre pečeň, musí sa zabezpečiť, aby sa dostal k tomuto orgánu a nie napríklad k pankreasu.
- ex vivo forma: bunky jednotlivca sú odstránené, upravené a znovu zavedené. Je to náročnejšia metóda, ale ľahšie sa ovláda.
Prečítajte si tiež o Rekombinantná DNA.
Typy génovej terapie
V génovej terapii existujú dva typy techník: germatívna a somatická.
THE klíčivá technika spočíva v zavedení génov do zygoty, bunky po oplodnení alebo do vajíčok a spermií. Bunky, ktoré pochádzajú z týchto zárodočných buniek, teda budú mať požadovaný gén vo svojom genóme.
THE somatická technika spočíva v zavedení génov do somatických buniek, to znamená v zárodočných bunkách. Somatické bunky tvoria väčšinu organizmu. Táto technika je používanejšia a nedochádza k prenosu génov na potomkov, ako sa to deje v zárodočnej technike.
Génová terapia a choroby
Génová terapia bola pôvodne zameraná iba na liečbu monogénnych chorôb charakterizovaných absenciou alebo nedostatkom génu. Príklady monogénnych chorôb sú cystická fibróza, hemofília a svalové dystrofie.
V súčasnosti sa však génová terapia obrátila aj k liečbe získaných chorôb, pretože tieto majú v ľudskej populácii vyšší výskyt. AIDS a rakovina sa tak stali predmetom štúdia génovej terapie.
Získajte viac informácií o genetické choroby.
Génová terapia už dnes predstavuje pokrok v liečbe niektorých chorôb. Napríklad v roku 2013 sa americkým vedcom podarilo geneticky modifikovať T lymfocyty a urobiť ich rezistentnými voči vstupu vírusu. HIV. Štúdie s ľuďmi stále chýbajú, ale nájdené výsledky predstavujú možnosť vyliečenia tejto choroby.
Pretože sa génová terapia stále zdokonaľuje a rastie, existujú aj riziká. V roku 1999 pacient zomrel počas injekcie vitálneho vektora počas klinického skúšania. Okrem toho s technikou stále súvisí niekoľko etických problémov.
Viac informácií, prečítajte si tiež:
Genetické inžinierstvo
Biotechnológia
Kmeňové bunky
