Генната терапия е процедура, която въвежда функционални гени в клетките с цел лечение на заболявания.
Генната терапия използва рекомбинантни ДНК техники за заместване или манипулиране на обезпокоени гени. Въвеждането на здрав ген ще коригира информация, която е грешна или липсва в ДНК на индивида, което може да доведе до излекуване на болестта или облекчаване на нейните симптоми.
Накратко можем да кажем, че генната терапия е обмен на дефектни гени за здрави гени.
Напредъкът на генетиката допринесе за появата на генна терапия, като позволи на учените да модифицират генофонда на индивида.
В момента генната терапия е в пълно развитие. Всеки ден се появяват нови проучвания и открития, които представляват възможност за лечение или лечение на различни заболявания, като рак, диабет, хемофилия и СПИН.
В Бразилия лечението с генна терапия все още не е реалност. Има обаче няколко бразилски учени, участващи в изследванията на генната терапия.
Как работи генната терапия?
Техниката на генната терапия се състои от въвеждане на здрав ген в тялото, считан за гена, който представлява интерес (терапевтичен ген). Този ген се намира в ДНК или РНК молекула, която трябва да бъде въведена в организма.
ДНК обаче рядко се въвежда директно в организма. Необходим е носител, който да транспортира ДНК до местоназначението си, където ще се осъществи обменът на гени. Този товарач се нарича вектор. Векторите могат да бъдат плазмиди или вируси.
Обикновено вирусът е избран да бъде вектор за определен ген. Това е така, защото вирусите, разбира се, са специализирани в нахлуването в клетките и въвеждането на генетичен материал в тях. Въпреки това, за да бъде вектор, вирусът претърпява модификации, при които генетичната информация, която може да предизвика имунен отговор, се премахва, запазват се само основните му гени.
Въвеждането на гена в организма може да стане по два начина:
- in vivo форма: векторът се въвежда директно в организма. Този начин се счита за по-ефективен и по-евтин. Необходим е обаче правилният адрес, ако ген е предназначен за черния дроб, трябва да се гарантира, че той достига до този орган, а не до панкреаса например.
- форма ex vivo: клетките на индивида се премахват, модифицират и въвеждат отново. Това е по-труден метод, но по-лесен за контрол.
Прочетете и за Рекомбинантна ДНК.
Видове генна терапия
Има два вида техники в генната терапия: герминативна и соматична.
НА покълваща техника състои се от въвеждане на гени в зиготата, клетката, получена в резултат на оплождането, или в яйцеклетките и сперматозоидите. По този начин клетките, които произхождат от тези зародишни клетки, ще имат гена, който представлява интерес в техния геном.
НА соматична техника тя се състои от въвеждане на гени в соматични клетки, т.е.не-зародишни клетки. Соматичните клетки съставляват по-голямата част от организма. Тази техника е по-използвана и няма предаване на гени на потомството, както се случва при герминативната техника.
Генна терапия и болести
Първоначално генната терапия беше насочена само към лечението на моногенни заболявания, характеризиращи се с липса или дефицит на ген. Примери за моногенни заболявания са муковисцидоза, хемофилия и мускулни дистрофии.
Понастоящем обаче генната терапия се е насочила и към лечението на придобити заболявания, тъй като те имат по-висока честота в човешката популация. По този начин СПИН и ракът стават обект на изследване в генната терапия.
Научете повече за генетични заболявания.
Днес генната терапия вече представя напредък в лечението на някои заболявания. Например през 2013 г. американски учени успяха да модифицират генетично Т-лимфоцитите и да ги направят устойчиви на навлизането на вируса. ХИВ. Все още липсват проучвания с хора, но намерените резултати представляват възможност за лечение на болестта.
Тъй като генната терапия все още се подобрява и расте, също има рискове. През 1999 г. пациент почина след инжектиране на жизненоважен вектор по време на клинично изпитване. Освен това все още има няколко етични проблема, свързани с техниката.
Научете повече, прочетете също:
Генното инженерство
Биотехнологии
Стволови клетки
