Terapia genowa to zabieg, który wprowadza funkcjonalne geny do komórek w celu leczenia chorób.
Terapia genowa wykorzystuje techniki rekombinacji DNA w celu zastąpienia lub manipulowania problematycznymi genami. Wprowadzenie zdrowego genu poprawi informacje, które są błędne lub których brakuje w DNA danej osoby, co może prowadzić do wyleczenia choroby lub złagodzenia jej objawów.
Krótko mówiąc, możemy powiedzieć, że terapia genowa to wymiana wadliwych genów na zdrowe geny.
Postęp genetyki przyczynił się do powstania terapii genowej, umożliwiając naukowcom modyfikowanie indywidualnej puli genów.
Obecnie terapia genowa jest w pełnym rozwoju. Każdego dnia pojawiają się nowe badania i odkrycia, które stanowią okazję do wyleczenia lub leczenia różnych chorób, takich jak rak, cukrzyca, hemofilia i AIDS.
W Brazylii leczenie terapią genową nie jest jeszcze rzeczywistością. Jest jednak kilku brazylijskich naukowców zaangażowanych w badania nad terapią genową.
Jak działa terapia genowa?
Technika terapii genowej polega na wprowadzeniu do organizmu zdrowego genu, uważanego za interesujący gen (gen terapeutyczny). Gen ten znajduje się w cząsteczce DNA lub RNA, którą należy wprowadzić do organizmu.
Jednak DNA rzadko jest wprowadzane bezpośrednio do organizmu. Nośnik jest potrzebny do przetransportowania DNA do miejsca przeznaczenia, gdzie nastąpi wymiana genów. Ten program ładujący nazywa się wektorem. Wektory mogą być plazmidami lub wirusami.
Ogólnie wirus jest wybierany jako wektor dla konkretnego genu. Dzieje się tak dlatego, że wirusy specjalizują się oczywiście w atakowaniu komórek i wprowadzaniu do nich materiału genetycznego. Jednak, aby być wektorem, wirus podlega modyfikacjom, w których usuwana jest informacja genetyczna, która może wywołać odpowiedź immunologiczną, zachowując jedynie niezbędne geny.
Wprowadzenie genu do organizmu może odbywać się na dwa sposoby:
- forma in vivo: wektor jest wprowadzany bezpośrednio do organizmu. Ten sposób jest uważany za bardziej wydajny i tańszy. Potrzebny jest jednak prawidłowy adres, jeśli gen jest przeznaczony dla wątroby, należy zapewnić, aby dotarł do tego narządu, a nie np. do trzustki.
- forma ex vivo: komórki osobnika są usuwane, modyfikowane i ponownie wprowadzane. To trudniejsza metoda, ale łatwiejsza do kontrolowania.
Przeczytaj także o Rekombinowany DNA.
Rodzaje terapii genowej
W terapii genowej istnieją dwa rodzaje technik: kiełkująca i somatyczna.
TEN technika kiełkowania polega na wprowadzeniu genów do zygoty, komórki powstałej w wyniku zapłodnienia, lub do komórek jajowych i nasienia. Tak więc komórki, które pochodzą z tych komórek zarodkowych, będą miały w swoim genomie interesujący gen.
TEN technika somatyczna polega na wprowadzeniu genów do komórek somatycznych, czyli komórek niezarodkowych. Większość organizmu stanowią komórki somatyczne. Ta technika jest częściej stosowana i nie ma przenoszenia genów na potomstwo, jak ma to miejsce w technice kiełkowania.
Terapia genowa i choroby
Początkowo terapia genowa miała na celu jedynie leczenie chorób monogenowych, charakteryzujących się brakiem lub niedoborem genu. Przykładami chorób jednogenowych są mukowiscydoza, hemofilia i dystrofie mięśniowe.
Jednak obecnie terapia genowa zajęła się również leczeniem chorób nabytych, ponieważ mają one większą częstość występowania w populacji ludzkiej. W ten sposób AIDS i rak stały się przedmiotem badań w terapii genowej.
Dowiedz się więcej o choroby genetyczne.
Terapia genowa już dziś przynosi postęp w leczeniu niektórych chorób. Na przykład w 2013 roku amerykańskim naukowcom udało się genetycznie zmodyfikować limfocyty T i uczynić je odpornymi na wnikanie wirusa. HIV. Nadal brakuje badań na ludziach, ale znalezione wyniki wskazują na możliwość wyleczenia choroby.
Ponieważ terapia genowa wciąż się poprawia i rozwija, istnieją również zagrożenia. W 1999 roku pacjent zmarł po wstrzyknięciu ważnego wektora podczas badania klinicznego. Co więcej, z tą techniką nadal wiąże się kilka problemów etycznych.
Dowiedz się więcej, czytaj też:
Inżynieria genetyczna
Biotechnologia
Komórki macierzyste
