Gentherapie is een procedure die functionele genen in cellen introduceert met als doel ziekten te behandelen.
Gentherapie maakt gebruik van recombinant-DNA-technieken om gestoorde genen te vervangen of te manipuleren. De introductie van een gezond gen corrigeert informatie die verkeerd is of ontbreekt in het DNA van een persoon, wat kan leiden tot genezing van de ziekte of verlichting van de symptomen.
Kort gezegd kunnen we stellen dat gentherapie de uitwisseling is van defecte genen voor gezonde genen.
De opmars van de genetica droeg bij aan de opkomst van gentherapie, waardoor wetenschappers de genenpool van een individu konden wijzigen.
Momenteel is gentherapie volop in ontwikkeling. Elke dag komen er nieuwe onderzoeken en ontdekkingen bij die een kans bieden voor genezing of behandeling van verschillende ziekten, zoals kanker, diabetes, hemofilie en aids.
In Brazilië is behandeling met gentherapie nog geen realiteit. Er zijn echter verschillende Braziliaanse wetenschappers betrokken bij onderzoek naar gentherapie.
Hoe werkt gentherapie?
De techniek van gentherapie bestaat uit het inbrengen van een gezond gen in het lichaam, beschouwd als het gen van belang (therapeutisch gen). Dit gen wordt gevonden in een DNA- of RNA-molecuul dat in een organisme moet worden ingebracht.
DNA wordt echter zelden rechtstreeks in een organisme ingebracht. Er is een drager nodig om het DNA naar zijn bestemming te transporteren, waar de uitwisseling van genen zal plaatsvinden. Deze lader wordt een vector genoemd. Vectoren kunnen plasmiden of virussen zijn.
In het algemeen wordt het virus gekozen als vector voor een bepaald gen. Dit komt omdat virussen natuurlijk gespecialiseerd zijn in het binnendringen van cellen en het daarin introduceren van genetisch materiaal. Om een vector te zijn, ondergaat het virus echter modificaties, waarbij genetische informatie die een immuunrespons kan veroorzaken wordt verwijderd, alleen de essentiële genen worden behouden.
De introductie van het gen in het organisme kan op twee manieren gebeuren:
- in vivo vorm: de vector wordt rechtstreeks in het organisme ingebracht. Deze manier wordt als efficiënter en goedkoper beschouwd. Het juiste adres is echter wel nodig, als een gen bestemd is voor de lever, moet ervoor worden gezorgd dat het dit orgaan bereikt en niet bijvoorbeeld de alvleesklier.
- ex vivo vorm: de cellen van het individu worden verwijderd, gewijzigd en opnieuw geïntroduceerd. Het is een moeilijkere methode, maar gemakkelijker te controleren.
Lees ook over Recombinant DNA.
Soorten gentherapie
Er zijn twee soorten technieken in gentherapie: kiemkracht en somatisch.
DE kiemtechniek het bestaat uit het introduceren van genen in de zygote, de cel die het resultaat is van bevruchting, of in eieren en sperma. De cellen die uit deze kiemcellen voortkomen, zullen dus het gen van interesse in hun genoom hebben.
DE somatische techniek het bestaat uit het introduceren van genen in somatische cellen, dat wil zeggen niet-kiemcellen. Somatische cellen vormen het grootste deel van het organisme. Deze techniek wordt meer toegepast en er is geen overdracht van genen op het nageslacht, zoals bij de kiembaantechniek wel het geval is.
Gentherapie en ziekten
Aanvankelijk was gentherapie alleen gericht op de behandeling van monogene ziekten, gekenmerkt door de afwezigheid of deficiëntie van een gen. Voorbeelden van monogene ziekten zijn cystische fibrose, hemofilie en spierdystrofieën.
Op dit moment heeft gentherapie zich echter ook gericht op de behandeling van verworven ziekten, aangezien deze vaker voorkomen in de menselijke populatie. Zo werden aids en kanker een onderwerp van studie in gentherapie.
Meer informatie over de genetische ziekten.
Tegenwoordig biedt gentherapie al vooruitgang in de behandeling van sommige ziekten. Zo slaagden Amerikaanse wetenschappers er in 2013 in om T-lymfocyten genetisch te modificeren en resistent te maken tegen het binnendringen van het virus. hiv. Studies met mensen ontbreken nog, maar de gevonden resultaten vertegenwoordigen een mogelijkheid om de ziekte te genezen.
Omdat gentherapie nog steeds verbetert en groeit, zijn er ook risico's. In 1999 stierf een patiënt na het injecteren van een vitale vector tijdens een klinische proef. Bovendien zijn er nog een aantal ethische kwesties die met de techniek te maken hebben.
Lees meer, lees ook:
Genetische manipulatie
Biotechnologie
Stamcellen
