La thérapie génique est une procédure qui introduit des gènes fonctionnels dans des cellules dans le but de traiter des maladies.
La thérapie génique utilise des techniques d'ADN recombinant pour remplacer ou manipuler des gènes perturbés. L'introduction d'un gène sain corrigera les informations erronées ou manquantes dans l'ADN d'un individu, ce qui peut conduire à un remède à la maladie ou à l'atténuation de ses symptômes.
Bref, on peut dire que la thérapie génique est l'échange de gènes défectueux contre des gènes sains.
Les progrès de la génétique ont contribué à l'émergence de la thérapie génique, permettant aux scientifiques de modifier le patrimoine génétique d'un individu.
Actuellement, la thérapie génique est en plein développement. De nouvelles études et découvertes émergent chaque jour, représentant une opportunité de guérison ou de traitement pour diverses maladies, telles que le cancer, le diabète, l'hémophilie et le sida.
Au Brésil, le traitement par thérapie génique n'est pas encore une réalité. Cependant, plusieurs scientifiques brésiliens sont impliqués dans la recherche en thérapie génique.
Comment fonctionne la thérapie génique ?
La technique de thérapie génique consiste à introduire dans l'organisme un gène sain, considéré comme le gène d'intérêt (gène thérapeutique). Ce gène se trouve dans une molécule d'ADN ou d'ARN qui doit être introduite dans un organisme.
Cependant, l'ADN est rarement introduit directement dans un organisme. Un transporteur est nécessaire pour transporter l'ADN jusqu'à sa destination, où l'échange de gènes aura lieu. Ce chargeur est appelé un vecteur. Les vecteurs peuvent être des plasmides ou des virus.
Généralement, le virus est choisi pour être le vecteur d'un gène particulier. En effet, les virus sont, bien entendu, spécialisés dans l'invasion des cellules et dans l'introduction de matériel génétique dans celles-ci. Cependant, pour être un vecteur, le virus subit des modifications, dans lesquelles l'information génétique pouvant déclencher une réponse immunitaire est supprimée, seuls ses gènes essentiels sont conservés.
L'introduction du gène dans l'organisme peut se faire de deux manières :
- forme in vivo: le vecteur est introduit directement dans l'organisme. Cette méthode est considérée comme plus efficace et moins coûteuse. Cependant, il faut la bonne adresse, si un gène est destiné au foie, il faut s'assurer qu'il atteint cet organe et non le pancréas par exemple.
- forme ex vivo: les cellules de l'individu sont prélevées, modifiées et réintroduites. C'est une méthode plus difficile, mais plus facile à contrôler.
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Types de thérapie génique
Il existe deux types de techniques en thérapie génique: germinative et somatique.
LES technique de germination elle consiste à introduire des gènes dans le zygote, la cellule issue de la fécondation, ou dans les ovules et les spermatozoïdes. Ainsi, les cellules issues de ces cellules germinales auront le gène d'intérêt dans leur génome.
LES technique somatique elle consiste à introduire des gènes dans des cellules somatiques, c'est-à-dire des cellules non germinales. Les cellules somatiques constituent la majeure partie de l'organisme. Cette technique est plus utilisée et il n'y a pas de transmission de gènes à la progéniture, comme cela se produit dans la technique de la lignée germinale.
Thérapie génique et maladies
Initialement, la thérapie génique visait uniquement le traitement des maladies monogéniques, caractérisées par l'absence ou la déficience d'un gène. Des exemples de maladies monogéniques sont la mucoviscidose, l'hémophilie et les dystrophies musculaires.
Cependant, actuellement, la thérapie génique s'est également tournée vers le traitement des maladies acquises, car celles-ci ont une incidence plus élevée dans la population humaine. Ainsi, le sida et le cancer sont devenus un objet d'étude en thérapie génique.
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Aujourd'hui, la thérapie génique présente déjà des avancées dans le traitement de certaines maladies. Par exemple, en 2013, des scientifiques américains ont réussi à modifier génétiquement les lymphocytes T et à les rendre résistants à l'entrée du virus. VIH. Les études avec l'homme font encore défaut, mais les résultats trouvés représentent une possibilité de guérison de la maladie.
Comme la thérapie génique continue de s'améliorer et de se développer, il existe également des risques. En 1999, un patient décède après s'être injecté un vecteur vital lors d'un essai clinique. En outre, il existe encore plusieurs problèmes éthiques liés à la technique.
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