Genterapi är ett förfarande som introducerar funktionella gener i celler i syfte att behandla sjukdomar.
Genterapi använder rekombinant DNA-teknik för att ersätta eller manipulera oroliga gener. Introduktionen av en hälsosam gen kommer att korrigera information som är fel eller saknas i en individs DNA, vilket kan leda till botemedel mot sjukdomen eller lindring av dess symtom.
Kort sagt kan vi säga att genterapi är utbytet av defekta gener mot friska gener.
Framväxten av genetik bidrog till framväxten av genterapi, vilket gjorde det möjligt för forskare att ändra en individs genpool.
För närvarande är genterapi i full utveckling. Nya studier och upptäckter dyker upp varje dag, vilket representerar en möjlighet att bota eller behandla olika sjukdomar, såsom cancer, diabetes, hemofili och AIDS.
I Brasilien är behandling med genterapi ännu inte verklighet. Det finns dock flera brasilianska forskare som är involverade i genterapiforskning.
Hur fungerar genterapi?
Genterapitekniken består av att införa en frisk gen i kroppen, betraktad som genen av intresse (terapeutisk gen). Denna gen finns i en DNA- eller RNA-molekyl som måste införas i en organism.
DNA introduceras dock sällan direkt i en organism. En bärare behövs för att transportera DNA till sin destination, där utbytet av gener kommer att äga rum. Denna lastare kallas en vektor. Vektorer kan vara plasmider eller virus.
Generellt väljs viruset för att vara vektorn för en viss gen. Detta beror på att virus naturligtvis är specialiserade på att invadera celler och införa genetiskt material i dem. För att vara en vektor genomgår viruset ändringar där genetisk information som kan utlösa ett immunsvar tas bort, bara dess väsentliga gener hålls kvar.
Introduktionen av genen i kroppen kan ske på två sätt:
- in vivo-form: vektorn införs direkt i organismen. Detta sätt anses vara mer effektivt och billigare. Men rätt adress behövs, om en gen är avsedd för levern måste det säkerställas att den når detta organ och inte till exempel bukspottkörteln.
- ex vivo-form: individens celler tas bort, modifieras och återintroduceras. Det är en svårare metod, men lättare att kontrollera.
Läs också om Rekombinant DNA.
Typer av genterapi
Det finns två typer av tekniker inom genterapi: grobar och somatisk.
DE spirande teknik den består av att införa gener i zygoten, en cell som härrör från befruktning, eller i ägg och spermier. Således kommer cellerna som härrör från dessa könsceller att ha genen av intresse för sitt genom.
DE somatisk teknik den består av att introducera gener i somatiska celler, det vill säga icke-könsceller. Somatiska celler utgör huvuddelen av organismen. Denna teknik används mer och det finns ingen överföring av gener till avkommor, vilket sker i den spirande tekniken.
Genterapi och sjukdomar
Inledningsvis var genterapi endast inriktad på behandling av monogena sjukdomar, kännetecknat av frånvaro eller brist på en gen. Exempel på monogena sjukdomar är cystisk fibros, hemofili och muskeldystrofi.
Men för närvarande har genterapi också vänt sig till behandling av förvärvade sjukdomar, eftersom dessa har en högre förekomst i den mänskliga befolkningen. Således blev AIDS och cancer ett föremål för studier inom genterapi.
Läs mer om genetiska sjukdomar.
Idag presenterar genterapi redan framsteg i behandlingen av vissa sjukdomar. Till exempel lyckades amerikanska forskare 2013 att genetiskt modifiera T-lymfocyter och göra dem resistenta mot virusets inträde. HIV. Studier med människor saknas fortfarande, men de hittade resultaten representerar en möjlighet att bota sjukdomen.
Eftersom genterapi fortfarande förbättras och växer finns det också risker. 1999 dog en patient efter att ha injicerat en vital vektor under en klinisk prövning. Dessutom finns det fortfarande flera etiska problem med tekniken.
Läs mer, läs även:
Genteknik
Bioteknik
Stamceller
