Генска терапија је поступак којим се у ћелије уводе функционални гени са циљем лечења болести.
Генска терапија користи технике рекомбинантне ДНК да би заменила или манипулисала генима. Увођење здравог гена исправиће информације које су погрешне или недостају у ДНК појединца, што може довести до лека за болест или ублажавања њених симптома.
Укратко, можемо рећи да је генска терапија размена неисправних гена за здраве гене.
Напредак генетике допринео је настанку генске терапије, омогућавајући научницима да модификују генски фонд појединца.
Тренутно је генска терапија у пуном развоју. Сваког дана се појављују нове студије и открића која представљају прилику за излечење или лечење разних болести, попут рака, дијабетеса, хемофилије и АИДС-а.
У Бразилу лечење генском терапијом још увек није стварност. Међутим, постоји неколико бразилских научника који су укључени у истраживање генске терапије.
Како функционише генска терапија?
Техника генске терапије састоји се од увођења здравог гена у тело, који се сматра геном од интереса (терапијски ген). Овај ген се налази у молекулу ДНК или РНК који се мора унети у организам.
Међутим, ДНК се ретко уноси директно у организам. Носач је потребан за транспорт ДНК до одредишта, где ће се извршити размена гена. Овај утоваривач назива се вектор. Вектори могу бити плазмиди или вируси.
Генерално, вирус је одабран да буде вектор за одређени ген. То је зато што су вируси, наравно, специјализовани за инвазију на ћелије и уношење генетског материјала у њих. Међутим, да би био вектор, вирус подлеже модификацијама, у којима се уклањају генетске информације које могу покренути имуни одговор, чувају се само његови есенцијални гени.
Увођење гена у тело може се одвијати на два начина:
- ин виво облик: вектор се уноси директно у организам. Овај начин се сматра ефикаснијим и јефтинијим. Међутим, потребна је тачна адреса, ако је ген намењен јетри, мора се обезбедити да дође до овог органа, а не до панкреаса, на пример.
- ек виво облик: ћелије појединца се уклањају, модификују и поново уводе. То је тежа метода, али је лакша за контролу.
Такође прочитајте о Рекомбинантна ДНК.
Врсте генске терапије
Постоје две врсте техника у генској терапији: клијава и соматска.
ТХЕ клијавна техника састоји се од уношења гена у зиготу, ћелију која је резултат оплодње или у јајашца и сперму. Дакле, ћелије које потичу из ових полних ћелија имаће ген од интереса у свом геному.
ТХЕ соматска техника састоји се од увођења гена у соматске ћелије, односно у не-полне ћелије. Соматске ћелије чине главнину организма. Ова техника се више користи и нема преношења гена на потомство, као што се дешава у техници клица.
Генска терапија и болести
У почетку је генска терапија била усмерена само на лечење моногенских болести, које карактерише одсуство или недостатак гена. Примери моногенских болести су цистична фиброза, хемофилија и мишићне дистрофије.
Међутим, тренутно се генетска терапија такође окренула лечењу стечених болести, јер оне имају већу инциденцу у људској популацији. Тако су АИДС и рак постали предмет проучавања у генској терапији.
Сазнајте више о генетске болести.
Данас генска терапија већ представља напредак у лечењу неких болести. На пример, 2013. године амерички научници успели су генетски да модификују Т лимфоците и учине их отпорним на улазак вируса. ХИВ. Још увек недостају студије на људима, али пронађени резултати представљају могућност излечења болести.
Како се генска терапија и даље побољшава и расте, такође постоје ризици. 1999. године пацијент је умро након убризгавања виталног вектора током клиничког испитивања. Поред тога, и даље постоји неколико етичких проблема повезаних са техником.
Сазнајте више, прочитајте такође:
Генетски инжењеринг
Биотехнологија
Матичне ћелије