Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest genetycznie spowodowaną chorobą zwyrodnieniową układu nerwowo-mięśniowego. Zdolność motoryczna całego ciała jest ograniczona przez brak białko, co sprawia, że neurony ruchowe pozostają w dobrej kondycji. Zaburzona jest kontrola motoryczna, siła, oddychanie i prosty akt połykania. Ma to wpływ na wszystko, co wymaga koordynacji ruchowej.
Zdaniem ekspertów AME pozostaje postępującym zagrożeniem życia.
Zobacz więcej
Lepsze zdrowie w dwa dni: zaskakująca skuteczność treningów końcowych…
Ministerstwo Zdrowia rozszerza leczenie HIV o nowy lek…
Neuropediatra Alexandra Prufer mówi, że dostępne są metody leczenia i leki na tę chorobę.
„Istnieją terapie nielekowe i lekowe. Należy je rozpocząć jak najszybciej. Na wczesnym etapie choroby, aby uzyskać jak najlepszy efekt. Im później rozpocznie się leczenie, tym mniejsze korzyści. To, co się dzieje, to degeneracja, dysfunkcja neuronów ruchowych. Z biegiem czasu neurony obumierają i będzie to nie do odzyskania. Nie da się ich zastąpić innymi”.
Leki na AME będą finansowane z planów zdrowotnych
W leczeniu choroby, zgodnie z zaleceniami Narodowej Agencji Uzupełniającego Zdrowia (ANS), został zatwierdzony w w ostatni poniedziałek, 6, stosowanie leku Onasemnogeno abeparvoveque, popularnie znanego jako Zolgensma (Novartis). Powinien być oferowany jako zaradzić obowiązkowe dla pacjentów z typem I przez okres do 6 miesięcy.
Lek Zolgensma jest rekomendowany przez Krajową Komisję Włączenia Technologii do Jednolitego Systemu Zdrowie (Conitec), ponieważ działa jako pierwsza część kuracji, czyli nie ma potrzeby jej powtarzać dawka. Według Prufer lek jest wprowadzany do komórki u pacjentów w wieku do 2 lat, co powoduje, że organizm zaczyna wytwarzać białko potrzebne do generowania dobrych funkcji motorycznych.
To, co jest jedną z najlepszych wiadomości w leczeniu tej choroby, z pewnością spotkało się z dużą aprobatą rodzin pacjentów z SMA i ogólnie społeczeństwa. Fizjoterapeutka Fernanda Batista z Rio de Janeiro poinformowała, że decyzja o zwolnieniu pacjentów z opłat spowoduje mniejszy dostęp do wymiaru sprawiedliwości ze względów społecznych:
„Do dziś dzieci, które mają ubezpieczenie zdrowotne, potrzebowały działań prawnych, ponieważ lek jest uważany za najdroższy na świecie. Kosztuje około 12 milionów BRL”.
Miłośnik filmów i seriali oraz wszystkiego co związane z kinem. Aktywny ciekawski w sieci, zawsze podłączony do informacji o sieci.