Genterapi er en prosedyre som introduserer funksjonelle gener i celler med sikte på å behandle sykdommer.
Genterapi bruker rekombinante DNA-teknikker for å erstatte eller manipulere urolige gener. Innføringen av et sunt gen vil korrigere informasjon som er feil eller mangler i individets DNA, noe som kan føre til en kur mot sykdommen eller lindring av symptomene.
Kort sagt kan vi si at genterapi er utveksling av defekte gener mot sunne gener.
Fremskrittet til genetikk bidro til fremveksten av genterapi, slik at forskere kunne modifisere et individs genbasseng.
Foreløpig er genterapi i full utvikling. Nye studier og funn dukker opp hver dag, som representerer en mulighet for kur eller behandling for forskjellige sykdommer, som kreft, diabetes, hemofili og AIDS.
I Brasil er behandling med genterapi ennå ikke en realitet. Imidlertid er det flere brasilianske forskere som er involvert i genterapiforskning.
Hvordan fungerer genterapi?
Genterapiteknikken består i å introdusere et sunt gen i kroppen, betraktet som genet av interesse (terapeutisk gen). Dette genet finnes i et DNA- eller RNA-molekyl som må introduseres i en organisme.
Imidlertid blir DNA sjelden introdusert direkte i en organisme. En bærer er nødvendig for å transportere DNA til destinasjonen, hvor utvekslingen av gener vil finne sted. Denne lasteren kalles en vektor. Vektorer kan være plasmider eller virus.
Generelt er viruset valgt å være vektoren for et bestemt gen. Dette er fordi virus selvfølgelig er spesialiserte i å invadere celler og innføre genetisk materiale i dem. For å være en vektor, gjennomgår viruset imidlertid modifikasjoner, der genetisk informasjon som kan utløse en immunrespons blir fjernet, bare dets essensielle gener blir holdt.
Innføringen av genet i kroppen kan skje på to måter:
- in vivo-form: vektoren blir introdusert direkte i organismen. Denne måten regnes som mer effektiv og billigere. Imidlertid er riktig adresse nødvendig, hvis et gen er bestemt for leveren, må det sikres at det når dette organet og ikke for eksempel bukspyttkjertelen.
- ex vivo form: individets celler blir fjernet, modifisert og introdusert på nytt. Det er en vanskeligere metode, men lettere å kontrollere.
Les også om Rekombinant DNA.
Typer genterapi
Det er to typer teknikker innen genterapi: spirende og somatisk.
DE spiringsteknikk den består i å introdusere gener i zygoten, cellen som følge av befruktning, eller i egg og sædceller. Dermed vil cellene som stammer fra disse kimcellene ha genet av interesse for deres genom.
DE somatisk teknikk den består i å introdusere gener i somatiske celler, det vil si ikke-kimceller. Somatiske celler utgjør mesteparten av organismen. Denne teknikken er mer brukt, og det er ingen overføring av gener til avkom, slik det forekommer i kimlinjeteknikken.
Genterapi og sykdommer
Opprinnelig var genterapi bare rettet mot behandling av monogene sykdommer, preget av fravær eller mangel på et gen. Eksempler på monogene sykdommer er cystisk fibrose, hemofili og muskeldystrofi.
Imidlertid har genterapi for tiden også vendt seg til behandling av ervervede sykdommer, da disse har en høyere forekomst i den menneskelige befolkningen. Dermed ble AIDS og kreft et objekt for studier innen genterapi.
Lær mer om genetiske sykdommer.
I dag presenterer genterapi allerede fremskritt i behandlingen av noen sykdommer. For eksempel klarte amerikanske forskere i 2013 å genetisk modifisere T-lymfocytter og gjorde dem motstandsdyktige mot inngangen til viruset. HIV. Studier med mennesker mangler fremdeles, men resultatene som er funnet representerer en mulighet for å kurere sykdommen.
Ettersom genterapi fortsatt forbedres og vokser, er det også risiko. I 1999 døde en pasient etter å ha injisert en vital vektor under en klinisk studie. Videre er det fortsatt flere etiske spørsmål involvert i teknikken.
Lær mer, les også:
Genteknologi
Bioteknologi
Stamceller
