გენური თერაპია: რეზიუმე, რა არის ეს, ტიპები, როგორ მუშაობს, ბრაზილიაში

გენური თერაპია არის პროცედურა, რომლის დროსაც ფუნქციონალური გენები შედის უჯრედებში დაავადებების მკურნალობის მიზნით.

გენური თერაპია იყენებს რეკომბინანტულ დნმ ტექნიკას პრობლემური გენების ჩანაცვლების ან მანიპულირებისთვის. ჯანსაღი გენის დანერგვა შეასწორებს არასწორი ან პიროვნების დნმ-ს ნაკლებ ინფორმაციას, რამაც შეიძლება გამოიწვიოს დაავადების განკურნება ან მისი სიმპტომების შემსუბუქება.

მოკლედ, შეგვიძლია ვთქვათ, რომ გენური თერაპია არის დეფექტური გენების გაცვლა ჯანმრთელი გენებისთვის.

გენეტიკის განვითარებამ ხელი შეუწყო გენური თერაპიის გაჩენას, რაც მეცნიერებს საშუალებას მისცემს შეცვალონ ინდივიდუალური გენოფონდი.

ამჟამად, გენური თერაპია სრულ ვითარებაშია. ყოველდღე ჩნდება ახალი გამოკვლევები და აღმოჩენები, რაც წარმოადგენს სხვადასხვა დაავადებების განკურნების ან მკურნალობის შესაძლებლობას, როგორიცაა კიბო, დიაბეტი, ჰემოფილია და შიდსი.

ბრაზილიაში, გენური თერაპიით მკურნალობა ჯერ არ არის რეალობა. ამასთან, არსებობს რამდენიმე ბრაზილიელი მეცნიერი, რომლებიც გენის თერაპიის კვლევაში მონაწილეობენ.

როგორ მუშაობს გენური თერაპია?

გენიოთერაპიის ტექნიკა მოიცავს ორგანიზმში ჯანსაღი გენის შეყვანას, რომელიც ითვლება ინტერესის გენად (თერაპიული გენი). ეს გენი გვხვდება დნმ ან რნმ მოლეკულაში, რომელიც ორგანიზმში უნდა შევიდეს.

ამასთან, დნმ იშვიათად შედის უშუალოდ ორგანიზმში. გადამზიდავი საჭიროა დნმ-ის დანიშნულების ადგილზე გადასაზიდად, სადაც მოხდება გენების გაცვლა. ამ მტვირთავს ვექტორი ეწოდება. ვექტორები შეიძლება იყოს პლაზმიდები ან ვირუსები.

საერთოდ, ვირუსი აირჩევა კონკრეტული გენის ვექტორად. ეს იმიტომ ხდება, რომ ვირუსები, რა თქმა უნდა, სპეციალიზირებულნი არიან უჯრედებში შეჭრაში და მათში გენეტიკური მასალის შეყვანაში. ამასთან, რომ იყოს ვექტორი, ვირუსი განიცდის მოდიფიკაციებს, რომლის დროსაც იხსნება გენეტიკური ინფორმაცია, რამაც შეიძლება გამოიწვიოს იმუნური რეაქცია, მხოლოდ მისი არსებითი გენები ინახება.

ორგანიზმში გენის შეყვანა შეიძლება მოხდეს ორი გზით:

• in vivo ფორმა: ვექტორი შედის უშუალოდ ორგანიზმში. ეს გზა უფრო ეფექტურად და ნაკლებად ძვირად ითვლება. ამასთან, საჭიროა სწორი მისამართი, თუ გენი განკუთვნილია ღვიძლისთვის, დარწმუნებული უნდა იყოს, რომ იგი აღწევს ამ ორგანოს და არა პანკრეასს, მაგალითად.
• ex vivo ფორმა: ინდივიდუალური უჯრედების მოცილება, შეცვლა და აღდგენა ხდება. ეს უფრო რთული მეთოდია, მაგრამ უფრო ადვილია მისი კონტროლი.

ასევე წაიკითხეთ ამის შესახებ რეკომბინანტული დნმ.

გენური თერაპიის ტიპები

გენურ თერაპიაში არსებობს ორი ტიპის ტექნიკა: გრემინაციური და სომატური.

germinative ტექნიკა იგი მოიცავს ზიგოთში, სასუქის შედეგად წარმოქმნილ უჯრედში ან კვერცხუჯრედებსა და სპერმებში გენების შეყვანას. ამრიგად, ამ ჩანასახოვანი უჯრედებიდან წარმოშობილ უჯრედებს ექნებათ მათი გენომისადმი დაინტერესებული გენი.

სომატური ტექნიკა იგი მოიცავს სომატურ უჯრედებში, ანუ არაგერმიულ უჯრედებში, გენების შეყვანას. სომატური უჯრედები ქმნიან ორგანიზმის დიდ ნაწილს. ეს ტექნიკა უფრო მეტად არის გამოყენებული და არ ხდება გენების გადაცემა შთამომავლებზე, როგორც ეს ხდება თერმული ხაზის ტექნიკაში.

გენური თერაპია და დაავადებები

თავდაპირველად, გენური თერაპია მიზნად ისახავდა მხოლოდ მონოგენური დაავადებების მკურნალობას, რომელსაც ახასიათებს გენის არარსებობა ან დეფიციტი. მონოგენური დაავადებების მაგალითებია კისტოზური ფიბროზი, ჰემოფილია და კუნთების დისტროფიები.

ამასთან, ამჟამად, გენური თერაპია შეძენილი დაავადებების მკურნალობასაც გადაეშალა, რადგან მათ უფრო მაღალი სიხშირე აქვთ ადამიანის პოპულაციაში. ამრიგად, შიდსი და კიბო გახდა გენური თერაპიის შესწავლის ობიექტი.

შეიტყვეთ უფრო მეტი გენეტიკური დაავადებები.

დღეს გენური თერაპია უკვე წარმოადგენს მიღწევებს ზოგიერთი დაავადების მკურნალობის მხრივ. მაგალითად, 2013 წელს ამერიკელმა მეცნიერებმა მოახერხეს T ლიმფოციტების გენეტიკური მოდიფიკაცია და ისინი ვირუსის შეყვანის მიმართ გამძლე გახადეს. აივ ინფექცია. კვლევები ადამიანებთან ჯერ კიდევ არ არსებობს, მაგრამ ნაპოვნი შედეგები წარმოადგენს დაავადების განკურნების შესაძლებლობას.

ვინაიდან გენთა თერაპია კვლავ უმჯობესდება და იზრდება, ასევე არსებობს რისკები. 1999 წელს პაციენტი გარდაიცვალა კლინიკური კვლევის დროს სასიცოცხლო ვექტორის ინექციის შემდეგ. გარდა ამისა, ტექნიკაში კიდევ რამდენიმე ეთიკური საკითხია ჩართული.

შეიტყვეთ მეტი, წაიკითხეთ აგრეთვე:

გენეტიკური ინჟინერია
ბიოტექნოლოგია
ღეროვანი უჯრედები