脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、遺伝的に引き起こされる神経筋系の変性疾患です。 体全体の運動能力は、 タンパク質, これにより、運動ニューロンが良好な状態に保たれます。 運動制御、筋力、呼吸、そして飲み込むという単純な行為が損なわれます。 運動調整を必要とするものすべてが影響を受けます。
専門家によれば、AMEは依然として進行性の生命リスクである。
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神経小児科医のアレクサンドラ・プルーファー氏は、この症状には治療法や薬物療法があると語る。
「非薬物療法と薬物療法があります。 できるだけ早く開始する必要があります。 病気の初期段階で最大限の効果を発揮します。 治療開始が遅くなるほど、効果は少なくなります。 何が起こるかというと、運動ニューロンの変性、つまり機能不全です。 そして時間が経つとニューロンが死んでしまい、回復できなくなります。 彼らは他の人に置き換えることはできません。」
AME の治療費は医療保険からの資金で賄われます
この病気の治療については、国立補足保健庁 (ANS) の指示に従って、 先週の月曜日、6日、通称ゾルゲンスマとして知られるオナセムノゲノ・アベパルボヴェクという薬の使用。 (ノバルティス)。 それは次のように提供されるべきです 療法 タイプ I の患者には最長 6 か月間義務付けられます。
ゾルゲンスマの投薬は、国家統一システムへの技術組み込みのための国家委員会によって推奨されています。 Health (Conitec) は治療の最初の部分として機能するため、治療を繰り返す必要はありません。 用量。 プルーファー氏によると、この薬は2歳までの患者の細胞に挿入され、体が良好な運動機能を生成するためのタンパク質の製造を開始するという。
この病気の治療にとって最良のニュースは、確かにSMA患者の家族や社会一般から大きな支持を得た。 リオデジャネイロ出身の理学療法士フェルナンダ・バティスタ氏は、患者の無料化の決定により、社会的正当化を求める司法へのアクセスが減少すると報告した。
「今日まで、この薬は世界で最も高価であると考えられているため、健康保険に加入している子供たちは法的措置が必要でした。 費用は約1,200万レアルです。」
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