遺伝子治療は、病気の治療を目的として機能遺伝子を細胞に導入する手法です。
遺伝子治療では、組換えDNA技術を使用して、問題のある遺伝子を置き換えたり操作したりします。 健康な遺伝子の導入は、個人のDNAから間違っているか欠落している情報を修正し、病気の治癒またはその症状の緩和につながる可能性があります。
要するに、遺伝子治療とは、欠陥のある遺伝子を健康な遺伝子に交換することだと言えます。
遺伝学の進歩は遺伝子治療の出現に貢献し、科学者が個人の遺伝子プールを変更することを可能にしました。
現在、遺伝子治療は完全に開発中です。 新しい研究と発見が毎日出現し、癌、糖尿病、血友病、エイズなどのさまざまな病気の治療または治療の機会を表しています。
ブラジルでは、遺伝子治療による治療はまだ現実的ではありません。 しかし、遺伝子治療の研究に携わっているブラジルの科学者は何人かいます。
遺伝子治療はどのように機能しますか？
遺伝子治療技術は、関心のある遺伝子（治療遺伝子）と見なされる健康な遺伝子を体内に導入することで構成されています。 この遺伝子は、生物に導入されなければならないDNAまたはRNA分子に見られます。
しかし、DNAが生物に直接導入されることはめったにありません。 DNAを目的地に輸送するために担体が必要であり、そこで遺伝子の交換が行われます。 このローダーはベクトルと呼ばれます。 ベクターはプラスミドまたはウイルスである可能性があります。
一般的に、ウイルスは特定の遺伝子のベクターとして選択されます。 これは、もちろん、ウイルスが細胞への侵入と細胞への遺伝物質の導入に特化しているためです。 しかし、ウイルスはベクターであるために、免疫応答を引き起こす可能性のある遺伝情報が削除され、その必須遺伝子のみが保持されるという変更が加えられます。
体内への遺伝子の導入は、2つの方法で行うことができます。
- invivo形式：ベクターは生物に直接導入されます。 この方法は、より効率的で安価であると考えられています。 ただし、正しいアドレスが必要です。遺伝子が肝臓に向けられている場合、たとえば膵臓ではなく、この臓器に到達することを確認する必要があります。
- exvivoフォーム：個人の細胞が除去され、修正され、再導入されます。 これはより難しい方法ですが、制御は簡単です。
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遺伝子治療の種類
遺伝子治療には、発芽と体細胞の2種類の技術があります。
THE 発芽技術 それは、受精から生じる細胞である接合子、または卵子と精子に遺伝子を導入することから成ります。 したがって、これらの生殖細胞に由来する細胞は、それらのゲノムに目的の遺伝子を持っています。
THE 体細胞技術 それは、体細胞、つまり非生殖細胞に遺伝子を導入することで構成されています。 体細胞は生物の大部分を占めています。 この技術はより使用されており、生殖細胞系技術で発生するような子孫への遺伝子の伝達はありません。
遺伝子治療と病気
当初、遺伝子治療は、遺伝子の欠如または欠損を特徴とする単一遺伝子疾患の治療のみを目的としていました。 単一遺伝子疾患の例は、嚢胞性線維症、血友病、筋ジストロフィーです。
しかし、現在、遺伝子治療は後天性疾患の治療にも目を向けています。これらは人口の中で発生率が高いためです。 このように、エイズと癌は遺伝子治療の研究対象となった。
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今日、遺伝子治療はすでにいくつかの病気の治療に進歩をもたらしています。 たとえば、2013年に、アメリカの科学者はTリンパ球を遺伝子組み換えし、ウイルスの侵入に対して耐性を持たせることに成功しました。 HIV. 人間を使った研究はまだ不足していますが、発見された結果は病気の治癒の可能性を表しています。
遺伝子治療はまだ改善と成長を続けているため、リスクもあります。 1999年、患者は臨床試験中にバイタルベクターを注射した後に死亡しました。 さらに、この技術にはまだいくつかの倫理的問題があります。
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