Gentherapie ist ein Verfahren, bei dem funktionelle Gene in Zellen eingebracht werden, um Krankheiten zu behandeln.
Die Gentherapie verwendet rekombinante DNA-Techniken, um gestörte Gene zu ersetzen oder zu manipulieren. Die Einführung eines gesunden Gens korrigiert falsche oder fehlende Informationen in der DNA einer Person, was zu einer Heilung der Krankheit oder einer Linderung ihrer Symptome führen kann.
Zusammenfassend kann man sagen, dass Gentherapie der Austausch von defekten Genen gegen gesunde Gene ist.
Der Fortschritt der Genetik trug zur Entstehung der Gentherapie bei, die es Wissenschaftlern ermöglichte, den Genpool eines Individuums zu verändern.
Derzeit befindet sich die Gentherapie in der Entwicklung. Täglich kommen neue Studien und Entdeckungen hinzu, die eine Chance zur Heilung oder Behandlung verschiedener Krankheiten wie Krebs, Diabetes, Hämophilie und AIDS darstellen.
In Brasilien ist eine Behandlung mit Gentherapie noch nicht Realität. Es gibt jedoch mehrere brasilianische Wissenschaftler, die an der Gentherapieforschung beteiligt sind.
Wie funktioniert Gentherapie?
Die Gentherapietechnik besteht darin, ein gesundes Gen in den Körper einzubringen, das als das interessierende Gen (therapeutisches Gen) angesehen wird. Dieses Gen befindet sich in einem DNA- oder RNA-Molekül, das in einen Organismus eingeführt werden muss.
DNA wird jedoch selten direkt in einen Organismus eingebracht. Ein Träger wird benötigt, um die DNA an ihren Bestimmungsort zu transportieren, wo der Austausch der Gene stattfindet. Dieser Lader wird als Vektor bezeichnet. Vektoren können Plasmide oder Viren sein.
Im Allgemeinen wird das Virus als Vektor für ein bestimmtes Gen ausgewählt. Denn Viren sind natürlich darauf spezialisiert, in Zellen einzudringen und genetisches Material in sie einzubringen. Um ein Vektor zu sein, wird das Virus jedoch Modifikationen unterzogen, bei denen genetische Informationen, die eine Immunantwort auslösen können, entfernt werden, nur seine essentiellen Gene bleiben erhalten.
Die Einführung des Gens in den Körper kann auf zwei Arten erfolgen:
- in vivo-Form: Der Vektor wird direkt in den Organismus eingebracht. Dieser Weg gilt als effizienter und kostengünstiger. Allerdings braucht es die richtige Adresse, wenn ein Gen für die Leber bestimmt ist, muss sichergestellt werden, dass es dieses Organ und nicht beispielsweise die Bauchspeicheldrüse erreicht.
- ex vivo-Form: die Zellen des Individuums werden entfernt, modifiziert und wieder eingeführt. Es ist eine schwierigere Methode, aber einfacher zu kontrollieren.
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Arten der Gentherapie
Es gibt zwei Arten von Techniken in der Gentherapie: keimende und somatische.
DAS Keimtechnik es besteht darin, Gene in die Zygote, die aus der Befruchtung resultierende Zelle, oder in Eizellen und Spermien einzuführen. Somit haben die Zellen, die aus diesen Keimzellen stammen, das interessierende Gen in ihrem Genom.
DAS somatische Technik es besteht darin, Gene in somatische Zellen, dh Nicht-Keimzellen, einzuführen. Somatische Zellen machen den Großteil des Organismus aus. Diese Technik wird häufiger verwendet und es gibt keine Übertragung von Genen auf die Nachkommen, wie dies bei der Keimbahntechnik der Fall ist.
Gentherapie und Krankheiten
Die Gentherapie zielte zunächst nur auf die Behandlung von monogenen Erkrankungen ab, die durch das Fehlen oder den Mangel eines Gens gekennzeichnet sind. Beispiele für monogene Erkrankungen sind Mukoviszidose, Hämophilie und Muskeldystrophien.
Gegenwärtig hat sich die Gentherapie jedoch auch der Behandlung erworbener Krankheiten zugewandt, da diese in der menschlichen Bevölkerung häufiger vorkommen. So wurden AIDS und Krebs zu einem Untersuchungsgegenstand in der Gentherapie.
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Die Gentherapie bietet heute bereits Fortschritte bei der Behandlung einiger Krankheiten. Im Jahr 2013 gelang es amerikanischen Wissenschaftlern beispielsweise, T-Lymphozyten genetisch zu verändern und sie gegen das Eindringen des Virus resistent zu machen. HIV. Studien am Menschen fehlen noch, aber die gefundenen Ergebnisse stellen eine Möglichkeit der Heilung der Krankheit dar.
Da sich die Gentherapie immer noch verbessert und wächst, gibt es auch Risiken. 1999 starb ein Patient, nachdem er während einer klinischen Studie einen lebenswichtigen Vektor injiziert hatte. Darüber hinaus gibt es noch einige ethische Fragen im Zusammenhang mit der Technik.
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