Genová terapie je postup, při kterém se do buněk zavádějí funkční geny za účelem léčby nemocí.
Genová terapie používá techniky rekombinantní DNA k nahrazení nebo manipulaci problémových genů. Zavedení zdravého genu opraví nesprávné nebo chybějící informace o DNA jednotlivce, což může vést k vyléčení nemoci nebo ke zmírnění jejích příznaků.
Stručně řečeno, můžeme říci, že genová terapie je výměna defektních genů za zdravé geny.
Pokrok genetiky přispěl ke vzniku genové terapie, což vědcům umožnilo upravit genový fond jednotlivce.
V současné době je genová terapie v plném vývoji. Každý den se objevují nové studie a objevy, které představují příležitost k léčbě nebo léčbě různých nemocí, jako je rakovina, cukrovka, hemofilie a AIDS.
V Brazílii není léčba genovou terapií dosud realitou. Do výzkumu genové terapie je však zapojeno několik brazilských vědců.
Jak funguje genová terapie?
Technika genové terapie spočívá v zavedení zdravého genu do těla, který je považován za sledovaný gen (terapeutický gen). Tento gen se nachází v molekule DNA nebo RNA, která musí být zavedena do organismu.
DNA se však zřídka zavádí přímo do organismu. K přepravě DNA na místo určení, kde dojde k výměně genů, je zapotřebí nosič. Tento zavaděč se nazývá vektor. Vektory mohou být plazmidy nebo viry.
Obecně je virus vybrán jako vektor pro konkrétní gen. Je to proto, že viry se samozřejmě specializují na napadání buněk a zavádění genetického materiálu do nich. Aby však byl vektorem, virus prochází modifikacemi, při nichž je odstraněna genetická informace, která může vyvolat imunitní reakci, jsou uchovávány pouze jeho základní geny.
K zavedení genu do organismu může dojít dvěma způsoby:
- ve formě in vivo: vektor je zaveden přímo do organismu. Tento způsob je považován za efektivnější a méně nákladný. Je však nezbytná správná adresa, je-li gen určen pro játra, musí být zajištěno, aby se dostal k tomuto orgánu, a ne například k slinivce.
- ex vivo forma: buňky jednotlivce jsou odstraněny, upraveny a znovu zavedeny. Je to obtížnější metoda, ale snadněji se ovládá.
Přečtěte si také o Rekombinantní DNA.
Typy genové terapie
V genové terapii existují dva typy technik: germinativní a somatická.
THE germinativní technika spočívá v zavedení genů do zygoty, buňky vzniklé oplodněním nebo do vajíček a spermií. Buňky, které pocházejí z těchto zárodečných buněk, tedy budou mít požadovaný gen ve svém genomu.
THE somatická technika spočívá v zavedení genů do somatických buněk, tj. nezárodních buněk. Somatické buňky tvoří většinu organismu. Tato technika je více používána a nedochází k žádnému přenosu genů na potomky, jak k tomu dochází v technice zárodečné linie.
Genová terapie a nemoci
Genová terapie byla původně zaměřena pouze na léčbu monogenních onemocnění charakterizovaných absencí nebo nedostatkem genu. Příklady monogenních onemocnění jsou cystická fibróza, hemofilie a svalové dystrofie.
V současné době se však genová terapie obrátila také k léčbě získaných nemocí, protože tyto mají vyšší výskyt v lidské populaci. AIDS a rakovina se tak staly předmětem studia genové terapie.
Další informace o genetické nemoci.
Genová terapie již dnes představuje pokrok v léčbě některých nemocí. Například v roce 2013 se americkým vědcům podařilo geneticky modifikovat T lymfocyty a učinit je rezistentními vůči vstupu viru. HIV. Studie s lidmi stále chybí, ale nalezené výsledky představují možnost vyléčení této nemoci.
Jelikož se genová terapie stále zdokonaluje a roste, existují také rizika. V roce 1999 zemřel pacient po injekci vitálního vektoru během klinického hodnocení. Kromě toho s touto technikou stále souvisí několik etických problémů.
Zjistěte více, přečtěte si také:
Genetické inženýrství
Biotechnologie
Kmenové buňky
