Генна терапія - це процедура, яка вводить функціональні гени в клітини з метою лікування захворювань.
Генна терапія використовує методи рекомбінантної ДНК для заміщення або маніпулювання проблемними генами. Введення здорового гена призведе до виправлення помилкової інформації, яка відсутня в ДНК людини, що може призвести до лікування від хвороби або полегшення її симптомів.
Коротше, можна сказати, що генна терапія - це обмін дефектними генами на здорові гени.
Прогрес генетики сприяв появі генної терапії, що дозволило вченим модифікувати генофонд людини.
В даний час генна терапія знаходиться в повному розвитку. Щодня з’являються нові дослідження та відкриття, що представляють можливість вилікувати чи лікувати різні захворювання, такі як рак, діабет, гемофілія та СНІД.
У Бразилії лікування генною терапією ще не є реальністю. Однак є кілька бразильських вчених, які беруть участь у дослідженнях генної терапії.
Як працює генна терапія?
Методика генної терапії полягає у введенні здорового гена в організм, який вважається геном, що цікавить (терапевтичний ген). Цей ген міститься в молекулі ДНК або РНК, яку потрібно ввести в організм.
Однак ДНК рідко вводиться безпосередньо в організм. Носій необхідний для транспортування ДНК до місця призначення, де буде відбуватися обмін генами. Цей навантажувач називається вектором. Переносниками можуть бути плазміди або віруси.
Як правило, вірус вибирається як вектор для певного гена. Це пояснюється тим, що віруси, звичайно, спеціалізуються на вторгненні в клітини та введенні в них генетичного матеріалу. Однак, щоб бути вірусом, вірус зазнає модифікацій, при яких генетична інформація, яка може викликати імунну відповідь, видаляється, зберігаються лише його основні гени.
Введення гена в організм може відбуватися двома шляхами:
- у природних умовах: вектор вводиться безпосередньо в організм. Цей спосіб вважається більш ефективним і менш затратним. Однак потрібна правильна адреса, якщо ген призначений для печінки, необхідно переконатися, що він потрапляє до цього органу, а не до підшлункової залози, наприклад.
- форма ex vivo: клітини особини видаляються, модифікуються та знову впроваджуються. Це більш складний метод, але простіший у контролі.
Також читайте про Рекомбінантна ДНК.
Види генної терапії
У генній терапії існує два типи методик: гермінативна та соматична.
THE техніка проростання він полягає у введенні генів у зиготу, клітину, що є результатом запліднення, або в яйцеклітини та сперму. Таким чином, клітини, що походять з цих статевих клітин, матимуть ген, що цікавить їх геном.
THE соматична техніка вона полягає у введенні генів у соматичні клітини, тобто не статеві клітини. Соматичні клітини складають основну частину організму. Ця техніка використовується більше, і немає передачі генів нащадкам, як це відбувається в техніці зародкової лінії.
Генна терапія та хвороби
Спочатку генна терапія була спрямована лише на лікування моногенних захворювань, що характеризуються відсутністю або дефіцитом гена. Прикладами моногенних захворювань є муковісцидоз, гемофілія та м’язові дистрофії.
Однак в даний час генна терапія також звернулася до лікування набутих захворювань, оскільки вони мають більшу частоту в людській популяції. Таким чином, СНІД та рак стали об’єктом дослідження в генній терапії.
Дізнайтеся більше про генетичні захворювання.
Сьогодні генна терапія вже є успіхом у лікуванні деяких захворювань. Наприклад, у 2013 році американським вченим вдалося генетично модифікувати Т-лімфоцити і зробити їх стійкими до потрапляння вірусу. ВІЛ. Досі досліджень з людьми все ще бракує, але знайдені результати представляють можливість вилікувати хворобу.
Оскільки генна терапія все ще вдосконалюється та зростає, існують також ризики. У 1999 році пацієнт помер після введення життєво важливого вектора під час клінічного випробування. Крім того, все ще існує кілька етичних питань, пов'язаних із технікою.
Дізнайтеся більше, читайте також:
Генна інженерія
Біотехнологія
Стовбурові клітини
