Gen tedavisi, hastalıkları tedavi etmek amacıyla fonksiyonel genleri hücrelere sokan bir prosedürdür.
Gen terapisi, sorunlu genleri değiştirmek veya manipüle etmek için rekombinant DNA tekniklerini kullanır. Sağlıklı bir genin eklenmesi, bir bireyin DNA'sında yanlış veya eksik olan bilgileri düzelterek, hastalığın tedavisine veya semptomlarının hafifletilmesine yol açabilir.
Kısacası gen tedavisi, kusurlu genlerin sağlıklı genlerle değiştirilmesidir diyebiliriz.
Genetiğin ilerlemesi, gen terapisinin ortaya çıkmasına katkıda bulundu ve bilim adamlarının bir bireyin gen havuzunu değiştirmesini sağladı.
Şu anda, gen tedavisi tam gelişme aşamasındadır. Her gün kanser, diyabet, hemofili ve AIDS gibi çeşitli hastalıkların tedavisi veya tedavisi için bir fırsat sunan yeni araştırmalar ve keşifler ortaya çıkıyor.
Brezilya'da gen tedavisi ile tedavi henüz gerçek değil. Bununla birlikte, gen terapisi araştırmalarına katılan birkaç Brezilyalı bilim adamı var.
Gen tedavisi nasıl çalışır?
Gen terapisi tekniği, ilgilenilen gen (terapötik gen) olarak kabul edilen sağlıklı bir genin vücuda verilmesinden oluşur. Bu gen, bir organizmaya dahil edilmesi gereken bir DNA veya RNA molekülünde bulunur.
Bununla birlikte, DNA nadiren doğrudan bir organizmaya verilir. DNA'yı, gen alışverişinin gerçekleşeceği hedefine taşımak için bir taşıyıcıya ihtiyaç vardır. Bu yükleyiciye vektör denir. Vektörler plazmitler veya virüsler olabilir.
Genel olarak virüs, belirli bir gen için vektör olarak seçilir. Bunun nedeni, virüslerin elbette hücreleri istila etme ve onlara genetik materyal verme konusunda uzmanlaşmış olmalarıdır. Bununla birlikte, bir vektör olmak için virüs, bir bağışıklık tepkisini tetikleyebilecek genetik bilgilerin kaldırıldığı, sadece temel genlerinin tutulduğu modifikasyonlara uğrar.
Genin vücuda girişi iki şekilde gerçekleşebilir:
- canlı formda: vektör doğrudan organizmaya verilir. Bu yol daha verimli ve daha ucuz olarak kabul edilir. Ancak doğru adrese ihtiyaç vardır, eğer bir gen karaciğere gidiyorsa, örneğin pankreasa değil bu organa ulaştığından emin olunmalıdır.
- ex vivo form: bireyin hücreleri çıkarılır, değiştirilir ve yeniden verilir. Daha zor bir yöntemdir, ancak kontrolü daha kolaydır.
Ayrıca hakkında okuyun Rekombinant DNA.
Gen Tedavisi Türleri
Gen terapisinde iki tür teknik vardır: germinatif ve somatik.
bu çimlenme tekniği genlerin zigota, döllenmeden kaynaklanan hücreye veya yumurta ve sperm içine sokulmasından oluşur. Böylece, bu germ hücrelerinden köken alan hücreler, genomlarında ilgilenilen gene sahip olacaktır.
bu somatik teknik genleri somatik hücrelere, yani germ olmayan hücrelere sokmaktan ibarettir. Somatik hücreler organizmanın büyük kısmını oluşturur. Bu teknik daha çok kullanılır ve germline tekniğinde olduğu gibi genlerin yavrulara aktarımı yoktur.
Gen Tedavisi ve Hastalıkları
Başlangıçta, gen tedavisi yalnızca bir genin yokluğu veya eksikliği ile karakterize edilen monogenik hastalıkların tedavisine yönelikti. Monogenik hastalıkların örnekleri kistik fibroz, hemofili ve kas distrofileridir.
Bununla birlikte, şu anda gen tedavisi, insan popülasyonunda daha yüksek bir insidansa sahip olduklarından, edinilmiş hastalıkların tedavisine de dönüşmüştür. Böylece, AIDS ve kanser, gen terapisinde bir araştırma konusu haline geldi.
hakkında daha fazla bilgi edinin genetik hastalıklar.
Günümüzde gen tedavisi bazı hastalıkların tedavisinde halihazırda ilerlemeler sunmaktadır. Örneğin, 2013'te Amerikalı bilim adamları, T lenfositlerini genetik olarak değiştirmeyi başardılar ve onları virüsün girişine karşı dirençli hale getirdiler. HIV. İnsanlarla yapılan çalışmalar hala eksik, ancak bulunan sonuçlar hastalık için bir tedavi olasılığını temsil ediyor.
Gen tedavisi hala gelişip büyüdüğü için riskler de var. 1999'da bir hasta, klinik bir deneme sırasında hayati bir vektörü enjekte ettikten sonra öldü. Ayrıca, teknikle ilgili hala birkaç etik sorun var.
Daha fazla bilgi edinin, ayrıca okuyun:
Genetik mühendisliği
biyoteknoloji
Kök hücreler
