Genska terapija je postopek, ki v celice vnaša funkcionalne gene z namenom zdravljenja bolezni.
Genska terapija uporablja tehnike rekombinantne DNA za nadomestitev ali manipulacijo problematičnih genov. Z uvedbo zdravega gena bomo popravili napačne ali manjkajoče posameznikove DNK, kar lahko vodi do ozdravitve bolezni ali lajšanja njenih simptomov.
Na kratko lahko rečemo, da je genska terapija izmenjava okvarjenih genov za zdrave gene.
Napredovanje genetike je prispevalo k nastanku genske terapije, kar je znanstvenikom omogočilo, da spremenijo posameznikov genski sklad.
Trenutno je genska terapija v polnem razvoju. Vsak dan se pojavljajo nove študije in odkritja, ki predstavljajo priložnost za zdravljenje ali zdravljenje različnih bolezni, kot so rak, diabetes, hemofilija in AIDS.
V Braziliji zdravljenje z gensko terapijo še ni realnost. Vendar pa je v raziskave genske terapije vključenih več brazilskih znanstvenikov.
Kako deluje genska terapija?
Tehnika genske terapije je sestavljena iz vnosa zdravega gena v telo, ki velja za gen, ki nas zanima (terapevtski gen). Ta gen najdemo v molekuli DNA ali RNA, ki jo je treba vnesti v organizem.
Vendar se DNA redko vnaša neposredno v organizem. Nosilec je potreben za prevoz DNK do cilja, kjer bo potekala izmenjava genov. Ta nakladalnik se imenuje vektor. Vektorji so lahko plazmidi ali virusi.
Na splošno je virus izbran kot vektor za določen gen. To je zato, ker so virusi seveda specializirani za napadanje celic in vnašanje genskega materiala vanje. Da bi bil virus vektor, se spreminja, pri čemer se odstranijo genetske informacije, ki lahko sprožijo imunski odziv, in se hranijo le njegovi bistveni geni.
Vnos gena v organizem se lahko zgodi na dva načina:
- in vivo: vektor se vnese neposredno v organizem. Ta način velja za bolj učinkovitega in cenejšega. Vendar je potreben pravilen naslov, če je gen namenjen jetri, je treba zagotoviti, da na primer doseže ta organ in ne trebušno slinavko.
- ex vivo oblika: posameznikove celice se odstranijo, spremenijo in ponovno uvedejo. Gre za težjo metodo, a lažjo za nadzor.
Preberite tudi o Rekombinantna DNA.
Vrste genske terapije
V genski terapiji obstajata dve vrsti tehnik: kalitvena in somatska.
THE kalitvena tehnika sestoji iz vnosa genov v zigoto, celico, ki je posledica oploditve, ali v jajčeca in spermo. Tako bodo celice, ki izvirajo iz teh zarodnih celic, v svojem genomu zanimale gen.
THE somatska tehnika sestoji iz uvajanja genov v somatske celice, to je ne-zarodne celice. Somatske celice tvorijo glavnino organizma. Ta tehnika se bolj uporablja in genov ne prenaša na potomce, kot se to dogaja pri zarodni tehniki.
Genska terapija in bolezni
Sprva je bila genska terapija namenjena le zdravljenju monogenskih bolezni, za katere je bila značilna odsotnost ali pomanjkanje gena. Primeri monogenskih bolezni so cistična fibroza, hemofilija in mišične distrofije.
Vendar se je trenutno genska terapija usmerila tudi k zdravljenju pridobljenih bolezni, saj imajo te večjo pojavnost v človeški populaciji. Tako sta AIDS in rak postala predmet proučevanja genske terapije.
Preberite več o genetske bolezni.
Danes genska terapija že predstavlja napredek pri zdravljenju nekaterih bolezni. Na primer, leta 2013 je ameriškim znanstvenikom uspelo gensko spremeniti limfocite T in jih narediti odporne proti vstopu virusa. HIV. Študije na ljudeh še vedno manjkajo, vendar najdeni rezultati predstavljajo možnost zdravljenja bolezni.
Ker se genska terapija še vedno izboljšuje in raste, obstajajo tudi tveganja. Leta 1999 je bolnik med kliničnim preskušanjem umrl po injiciranju vitalnega vektorja. Poleg tega je s tehniko še vedno povezanih več etičnih vprašanj.
Izvedite več, preberite tudi:
Genski inženiring
Biotehnologija
Stebelna celica
