Генная терапия - это процедура, которая вводит в клетки функциональные гены с целью лечения заболеваний.
Генная терапия использует методы рекомбинантной ДНК для замены проблемных генов или манипулирования ими. Введение здорового гена исправит информацию, которая неверна или отсутствует в ДНК человека, что может привести к излечению от болезни или облегчению ее симптомов.
Короче говоря, можно сказать, что генная терапия - это обмен дефектных генов на здоровые.
Прогресс генетики способствовал появлению генной терапии, позволяющей ученым изменять генофонд человека.
В настоящее время генная терапия находится в полном развитии. Каждый день появляются новые исследования и открытия, представляющие возможность излечения или лечения различных заболеваний, таких как рак, диабет, гемофилия и СПИД.
В Бразилии лечение генной терапией еще не стало реальностью. Тем не менее, несколько бразильских ученых занимаются исследованиями в области генной терапии.
Как работает генная терапия?
Техника генной терапии заключается во введении в организм здорового гена, который считается интересующим геном (терапевтический ген). Этот ген находится в молекуле ДНК или РНК, которую необходимо ввести в организм.
Однако ДНК редко вводится непосредственно в организм. Носитель необходим для транспортировки ДНК к месту назначения, где будет происходить обмен генами. Этот загрузчик называется векторным. Векторы могут быть плазмидами или вирусами.
Обычно вирус выбирается в качестве вектора для конкретного гена. Это потому, что вирусы, конечно, специализируются на проникновении в клетки и внесении в них генетического материала. Однако, чтобы быть вектором, вирус претерпевает модификации, в которых удаляется генетическая информация, которая может вызвать иммунный ответ, сохраняются только его основные гены.
Внедрение гена в организм может происходить двумя способами:
- в естественной форме: вектор вводится непосредственно в организм. Такой способ считается более эффективным и менее затратным. Однако необходим правильный адрес. Если ген предназначен для печени, необходимо убедиться, что он достигает этого органа, а не, например, поджелудочной железы.
- ex vivo форма: клетки человека удаляются, модифицируются и повторно вводятся. Это более сложный метод, но его легче контролировать.
Также читайте о Рекомбинантная ДНК.
Виды генной терапии
В генной терапии есть два типа методов: зародышевые и соматические.
THE метод проращивания он состоит из введения генов в зиготу, клетку, полученную в результате оплодотворения, или в яйцеклетки и сперматозоиды. Таким образом, клетки, происходящие из этих половых клеток, будут иметь интересующий ген в своем геноме.
THE соматическая техника он заключается во введении генов в соматические клетки, то есть в незаголовые клетки. Соматические клетки составляют основную часть организма. Этот метод используется чаще, и не происходит передачи генов потомству, как это происходит в методе зародышевой линии.
Генная терапия и болезни
Изначально генная терапия была направлена только на лечение моногенных заболеваний, характеризующихся отсутствием или дефицитом гена. Примерами моногенных заболеваний являются муковисцидоз, гемофилия и мышечные дистрофии.
Однако в настоящее время генная терапия обратилась также к лечению приобретенных заболеваний, поскольку они чаще встречаются в человеческой популяции. Таким образом, СПИД и рак стали объектом изучения генной терапии.
Узнать больше о генетические заболевания.
Сегодня генная терапия уже представляет собой прогресс в лечении некоторых заболеваний. Например, в 2013 году американским ученым удалось генетически модифицировать Т-лимфоциты и сделать их устойчивыми к проникновению вируса. ВИЧ. Исследования на людях все еще отсутствуют, но полученные результаты представляют собой возможность излечения от болезни.
Поскольку генная терапия все еще совершенствуется и растет, существуют также риски. В 1999 году пациент умер после инъекции жизненно важного вектора во время клинического испытания. Более того, с этой техникой все еще связано несколько этических проблем.
Узнать больше, читайте также:
Генная инженерия
Биотехнологии
Стволовые клетки
