Gēnu terapija ir procedūra, kas ievada funkcionālos gēnus šūnās ar mērķi ārstēt slimības.
Gēnu terapijā tiek izmantotas rekombinantās DNS metodes, lai aizstātu vai manipulētu ar grūtībās nonākušiem gēniem. Veselīga gēna ieviešana izlabos informāciju, kas ir nepareiza vai trūkst indivīda DNS, kas var izraisīt slimības izārstēšanu vai tās simptomu atvieglošanu.
Īsāk sakot, mēs varam teikt, ka gēnu terapija ir bojātu gēnu apmaiņa pret veseliem gēniem.
Ģenētikas attīstība veicināja gēnu terapijas rašanos, dodot zinātniekiem iespēju modificēt indivīda genofondu.
Pašlaik gēnu terapija tiek pilnveidota. Katru dienu parādās jauni pētījumi un atklājumi, kas dod iespēju izārstēt vai ārstēt dažādas slimības, piemēram, vēzi, diabētu, hemofiliju un AIDS.
Brazīlijā ārstēšana ar gēnu terapiju vēl nav realitāte. Tomēr gēnu terapijas pētījumos ir iesaistīti vairāki Brazīlijas zinātnieki.
Kā darbojas gēnu terapija?
Gēnu terapijas tehnika sastāv no veselīga gēna ievadīšanas organismā, kas tiek uzskatīts par interesējošo gēnu (terapeitiskais gēns). Šis gēns ir atrodams DNS vai RNS molekulā, kas jāievada organismā.
Tomēr DNS reti tiek ievadīts tieši organismā. Nesējs ir nepieciešams, lai DNS nogādātu galamērķī, kur notiks gēnu apmaiņa. Šo iekrāvēju sauc par vektoru. Vektori var būt plazmīdas vai vīrusi.
Parasti vīruss tiek izvēlēts par konkrēta gēna vektoru. Tas ir tāpēc, ka vīrusi, protams, ir specializējušies šūnu iebrukšanā un ģenētiskā materiāla ievadīšanā tajās. Tomēr, lai vīruss būtu vīruss, tiek veiktas modifikācijas, kurās tiek noņemta ģenētiskā informācija, kas var izraisīt imūnreakciju, tiek glabāti tikai tā būtiskie gēni.
Gēna ievadīšana organismā var notikt divos veidos:
- in vivo formā: vektors tiek ievadīts tieši organismā. Šis veids tiek uzskatīts par efektīvāku un lētāku. Tomēr pareiza adrese ir nepieciešama, ja gēns ir paredzēts aknām, jānodrošina, lai tas nonāktu līdz šim orgānam, nevis, piemēram, aizkuņģa dziedzerim.
- ex vivo forma: indivīda šūnas tiek noņemtas, modificētas un atjaunotas. Tā ir grūtāka metode, bet to ir vieglāk kontrolēt.
Lasiet arī par Rekombinantā DNS.
Gēnu terapijas veidi
Gēnu terapijā ir divu veidu paņēmieni: dīgtspējīgi un somatiski.
dīgtspējas tehnika tas sastāv no gēnu ievadīšanas zigotā, šūnā, kas rodas apaugļošanās rezultātā, vai olās un spermā. Tādējādi šūnām, kas cēlušās no šīm dzimumšūnām, būs interese par to genomu.
somatiskā tehnika tas sastāv no gēnu ievadīšanas somatiskajās šūnās, tas ir, ne-cilmes šūnās. Somatiskās šūnas veido lielāko daļu organisma. Šis paņēmiens tiek vairāk izmantots, un gēni netiek pārnesti uz pēcnācējiem, kā tas notiek dīgļu līnijas tehnikā.
Gēnu terapija un slimības
Sākumā gēnu terapija bija vērsta tikai uz monogēno slimību ārstēšanu, kam raksturīga gēna neesamība vai trūkums. Monogēno slimību piemēri ir cistiskā fibroze, hemofilija un muskuļu distrofijas.
Tomēr pašlaik gēnu terapija ir pievērsusies arī iegūto slimību ārstēšanai, jo to biežums ir cilvēku populācijā. Tādējādi AIDS un vēzis kļuva par gēnu terapijas pētījumu objektu.
Uzziniet vairāk par ģenētiskās slimības.
Mūsdienās gēnu terapija jau ir sasniegusi progresu dažu slimību ārstēšanā. Piemēram, 2013. gadā amerikāņu zinātniekiem izdevās ģenētiski modificēt T limfocītus un padarīt tos izturīgus pret vīrusa iekļūšanu. HIV. Pētījumu ar cilvēkiem joprojām trūkst, taču atrasti rezultāti ir iespēja izārstēt šo slimību.
Tā kā gēnu terapija joprojām uzlabojas un pieaug, pastāv arī riski. 1999. gadā pacients nomira pēc tam, kad klīniskā pētījuma laikā injicēja vitāli svarīgu vektoru. Turklāt ar tehniku joprojām ir saistītas vairākas ētiskas problēmas.
Uzziniet vairāk, lasiet arī:
Gēnu inženierija
Biotehnoloģija
Cilmes šūnas
