Genų terapija yra procedūra, įvedanti funkcinius genus į ląsteles, siekiant gydyti ligas.
Genų terapijoje naudojami rekombinantiniai DNR metodai, kad būtų pakeisti ar manipuliuoti probleminiais genais. Įvedus sveiką geną, bus ištaisyta neteisinga informacija arba jos trūksta asmens DNR, o tai gali padėti išgydyti ligą arba palengvinti jos simptomus.
Trumpai tariant, galime sakyti, kad genų terapija yra genų trūkumų keitimas sveikais genais.
Genetikos pažanga prisidėjo prie genų terapijos atsiradimo, leidžiančios mokslininkams modifikuoti individo genofondą.
Šiuo metu genų terapija yra visiškai tobulinama. Kiekvieną dieną atsiranda naujų tyrimų ir atradimų, kurie suteikia galimybę išgydyti ar gydyti įvairias ligas, tokias kaip vėžys, diabetas, hemofilija ir AIDS.
Brazilijoje gydymas genų terapija dar nėra realybė. Tačiau genų terapijos tyrimuose dalyvauja keli Brazilijos mokslininkai.
Kaip veikia genų terapija?
Genų terapijos technika susideda iš sveiko geno įvedimo į kūną, kuris laikomas dominančiu genu (terapinis genas). Šis genas yra DNR ar RNR molekulėje, kuri turi būti įnešta į organizmą.
Tačiau DNR retai tiesiogiai patenka į organizmą. Nešėjas reikalingas DNR nugabenti į paskirties vietą, kur vyks genų mainai. Šis krautuvas vadinamas vektoriu. Vektoriai gali būti plazmidės ar virusai.
Paprastai virusas pasirenkamas kaip konkretaus geno vektorius. Taip yra todėl, kad virusai, be abejo, specializuojasi įsiverždami į ląsteles ir į jas įnešdami genetinę medžiagą. Tačiau tam, kad virusas būtų vektorius, įvyksta modifikacijos, kai pašalinama genetinė informacija, galinti sukelti imuninį atsaką, laikomi tik jo pagrindiniai genai.
Geno patekimas į organizmą gali vykti dviem būdais:
- in vivo forma: vektorius patenka tiesiai į organizmą. Šis būdas laikomas efektyvesniu ir pigesniu. Tačiau reikia nurodyti teisingą adresą, jei genas skirtas kepenims, reikia užtikrinti, kad jis pasiektų šį organą, o ne, pavyzdžiui, kasą.
- ex vivo forma: asmens ląstelės pašalinamos, modifikuojamos ir vėl įvedamos. Tai sunkesnis metodas, bet lengviau valdomas.
Taip pat skaitykite apie Rekombinantinė DNR.
Genų terapijos tipai
Genų terapijoje yra dviejų tipų metodai: daigūs ir somatiniai.
daigumo technika jis susideda iš genų įvedimo į zigotą, ląstelę, atsirandančią dėl apvaisinimo, arba į kiaušinius ir spermą. Taigi ląstelės, kilusios iš šių gemalinių ląstelių, turės geną, dominantį jų genomą.
somatinė technika jis susideda iš genų įvedimo į somatines ląsteles, tai yra ne lytines ląsteles. Somatinės ląstelės sudaro didžiąją organizmo dalį. Ši technika yra labiau naudojama ir genai nėra perduodami palikuonims, kaip būna daiginimo technikoje.
Genų terapija ir ligos
Iš pradžių genų terapija buvo skirta tik monogeninėms ligoms gydyti, kurioms būdingas geno nebuvimas ar trūkumas. Monogeninių ligų pavyzdžiai yra cistinė fibrozė, hemofilija ir raumenų distrofijos.
Tačiau šiuo metu genų terapija taip pat nukreipta į įgytų ligų gydymą, nes jų dažnis yra didesnis žmonių populiacijoje. Taigi AIDS ir vėžys tapo genų terapijos tyrimo objektu.
Sužinokite daugiau apie genetinės ligos.
Šiandien genų terapija jau rodo pažangą gydant kai kurias ligas. Pavyzdžiui, 2013 m. Amerikos mokslininkams pavyko genetiškai modifikuoti T limfocitus ir padaryti juos atsparius viruso patekimui. ŽIV. Tyrimų su žmonėmis vis dar trūksta, tačiau rasti rezultatai rodo galimybę išgydyti šią ligą.
Kadangi genų terapija vis dar tobulėja ir auga, taip pat yra pavojų. 1999 m. Klinikinio tyrimo metu pacientas mirė suleidęs gyvybiškai svarbų vektorių. Be to, vis dar yra keletas etikos problemų, susijusių su technika.
Sužinokite daugiau, taip pat skaitykite:
Genetinė inžinerija
Biotechnologijos
Kamieninės ląstelės
