유전자 치료는 질병 치료를 목적으로 기능적 유전자를 세포에 도입하는 절차입니다.
유전자 치료는 재조합 DNA 기술을 사용하여 문제가있는 유전자를 대체하거나 조작합니다. 건강한 유전자의 도입은 개인의 DNA에서 잘못되거나 누락된 정보를 수정하여 질병의 치료 또는 증상의 완화로 이어질 수 있습니다.
간단히 말해 유전자 치료는 결함있는 유전자를 건강한 유전자로 교환하는 것이라고 말할 수 있습니다.
유전학의 발전은 과학자들이 개인의 유전자 풀을 수정할 수 있도록 하는 유전자 요법의 출현에 기여했습니다.
현재 유전자 요법은 완전히 개발 중입니다. 암, 당뇨병, 혈우병 및 AIDS와 같은 다양한 질병에 대한 치료 또는 치료의 기회를 나타내는 새로운 연구와 발견이 매일 등장합니다.
브라질에서는 유전자 치료를 통한 치료가 아직 현실이 아닙니다. 그러나 유전자 치료 연구에 참여하는 여러 브라질 과학자가 있습니다.
유전자 치료는 어떻게 작동합니까?
유전자 치료 기술은 관심 유전자 (치료 유전자)로 간주되는 건강한 유전자를 신체에 도입하는 것으로 구성됩니다. 이 유전자는 유기체에 도입되어야하는 DNA 또는 RNA 분자에서 발견됩니다.
그러나 DNA는 유기체에 직접 도입되는 경우는 거의 없습니다. DNA를 유전자 교환이 일어나는 목적지로 운반하려면 운반체가 필요합니다. 이 로더를 벡터라고합니다. 벡터는 플라스미드 또는 바이러스 일 수 있습니다.
일반적으로 바이러스는 특정 유전자에 대한 벡터로 선택됩니다. 물론 바이러스는 세포를 침범하고 유전 물질을 도입하는 데 특화되어 있기 때문입니다. 그러나 벡터가되기 위해서는 면역 반응을 유발할 수있는 유전 정보를 제거하고 필수 유전자 만 유지하는 변형을 거치게됩니다.
신체에 유전자를 도입하는 것은 두 가지 방법으로 발생할 수 있습니다.
- 생체 내 형태: 벡터가 유기체에 직접 도입됩니다. 이 방법은 더 효율적이고 저렴한 것으로 간주됩니다. 그러나 정확한 주소가 필요합니다. 유전자가 간으로 향하는 경우, 예를 들어 췌장이 아닌이 기관에 도달하도록 보장해야합니다.
- 생체 외 형태: 개인의 세포가 제거되고 수정되어 재도입됩니다. 더 어려운 방법이지만 제어하기가 더 쉽습니다.
또한 읽어보십시오 재조합 DNA.
유전자 치료의 유형
유전자 치료에는 발아 및 체세포의 두 가지 유형의 기술이 있습니다.
그만큼 발아 기술 수정으로 인한 세포인 접합체 또는 난자와 정자에 유전자를 도입하는 것으로 구성됩니다. 따라서 이러한 생식 세포에서 유래 한 세포는 게놈에서 관심있는 유전자를 갖게됩니다.
그만큼 체세포 기술 그것은 유전자를 체세포, 즉 비균 세포에 도입하는 것으로 구성됩니다. 체세포는 유기체의 대부분을 구성합니다. 이 기술은 더 많이 사용되며 발아 기술에서와 같이 자손에게 유전자가 전달되지 않습니다.
유전자 치료 및 질병
처음에 유전자 치료는 유전자의 부재 또는 결핍을 특징으로하는 단일 유전자 성 질환의 치료만을 목표로했습니다. 일 원성 질환의 예는 낭포 성 섬유증, 혈우병 및 근이영양증입니다.
그러나 현재 유전자 요법은 인간 인구에서 발병률이 더 높기 때문에 후천성 질병의 치료로도 바뀌었습니다. 따라서 AIDS와 암은 유전자 치료의 연구 대상이 되었습니다.
자세히 알아보기 유전 질환.
오늘날 유전자 요법은 이미 일부 질병 치료의 발전을 보여주고 있습니다. 예를 들어, 2013 년에 미국 과학자들은 T 림프구를 유 전적으로 변형하여 바이러스의 침입에 저항하도록 만들었습니다. HIV. 인간에 대한 연구는 아직 부족하지만 발견된 결과는 질병의 치료 가능성을 나타냅니다.
유전자 치료가 여전히 개선되고 성장함에 따라 위험도 있습니다. 1999 년에 한 환자가 임상 시험 중 필수 벡터를 주입 한 후 사망했습니다. 또한이 기술과 관련된 몇 가지 윤리적 문제가 있습니다.
자세한 내용은 다음을 참조하십시오.
유전 공학
생명공학
줄기 세포
