טיפול גנטי: סיכום, מה זה, סוגים, איך זה עובד, בברזיל

טיפול גנטי הוא הליך המכניס גנים פונקציונליים לתאים במטרה לטפל במחלות.

טיפול גנטי משתמש בטכניקות DNA רקומביננטי כדי להחליף או לתפעל גנים בעייתיים. הכנסת גן בריא תתקן מידע שגוי או חסר ב- DNA של הפרט, מה שעלול להוביל לריפוי של המחלה או להקלת התסמינים שלה.

בקיצור, אנו יכולים לומר שטיפול גנטי הוא החלפה של גנים פגומים בגנים בריאים.

התקדמות הגנטיקה תרמה להופעת הטיפול הגנטי, ואפשרה למדענים לשנות את מאגר הגנים של הפרט.

נכון לעכשיו, טיפול גנטי נמצא בפיתוח מלא. מחקרים ותגליות חדשים מתגלים מדי יום, המהווים הזדמנות לריפוי או טיפול במחלות שונות, כגון סרטן, סוכרת, המופיליה ואיידס.

בברזיל הטיפול בטיפול גנטי עדיין אינו מציאות. עם זאת, ישנם כמה מדענים ברזילאים המעורבים במחקר לטיפול בגנים.

איך עובד טיפול גנטי?

טכניקת הטיפול הגנטי מורכבת מהכנסת גן בריא לגוף, הנחשב לגן המעניין (גן טיפולי). גן זה נמצא במולקולת DNA או RNA שיש להכניס לאורגניזם.

עם זאת, לעתים רחוקות מכניסים DNA ישירות לאורגניזם. יש צורך בנשא כדי להעביר את ה- DNA ליעדו, שם יחול חילופי הגנים. מטעין זה נקרא וקטור. וקטורים יכולים להיות פלסמידים או נגיפים.

באופן כללי, הנגיף נבחר להיות הווקטור לגן מסוים. זאת מכיוון שנגיפים, כמובן, מתמחים בפלישה לתאים ובהחדרת חומר גנטי לתוכם. עם זאת, כדי להיות וקטור, הנגיף עובר שינויים, בהם מוסר מידע גנטי שיכול לעורר תגובה חיסונית, אך נשמרים רק הגנים החיוניים שלו.

הכנסת הגן לגוף יכולה להתרחש בשתי דרכים:

• בצורה ויוו: הווקטור מוחדר ישירות לאורגניזם. דרך זו נחשבת ליעילה יותר ופחות יקרה. עם זאת, יש צורך בכתובת הנכונה, אם גן מיועד לכבד, יש לוודא שהוא מגיע לאיבר זה ולא ללבלב, למשל.
• ex vivo form: תאי הפרט מוסרים, משנים ומוצגים מחדש. זו שיטה קשה יותר, אך קלה יותר לשליטה.

קרא גם על DNA רקומביננטי.

סוגי טיפול גנטי

ישנם שני סוגים של טכניקות בטיפול גנטי: נבט וסומטי.

ה טכניקת נביטה הוא מורכב מהכנסת גנים לזיגוטה, לתא הנובע מהפריה או לביציות ולזרע. לפיכך, לתאים שמקורם בתאי נבט אלה יהיה הגן שמעניין בגנום שלהם.

ה טכניקה סומטית זה מורכב מהכנסת גנים לתאים סומטיים, כלומר לתאים שאינם נבטים. תאים סומטיים מהווים את עיקר האורגניזם. נעשה שימוש רב יותר בטכניקה זו ואין העברת גנים לצאצאים, כפי שקורה בטכניקת קו הנבט.

טיפול גנטי ומחלות

בתחילה, הטיפול הגנטי כוון רק לטיפול במחלות מונוגניות, המאופיינות בהיעדר או מחסור של גן. דוגמאות למחלות מונוגניות הן סיסטיק פיברוזיס, המופיליה וניוון שרירים.

עם זאת, נכון לעכשיו הטיפול הגנטי פנה גם לטיפול במחלות נרכשות, מכיוון שיש להן שכיחות גבוהה יותר באוכלוסיית בני האדם. לפיכך, איידס וסרטן הפכו למושא מחקר בטיפול גנטי.

למידע נוסף על מחלות גנטיות.

כיום, הטיפול בגנים כבר מציג התקדמות בטיפול במחלות מסוימות. לדוגמא, בשנת 2013 הצליחו מדענים אמריקאים לשנות גנטית לימפוציטים מסוג T והפכו אותם לעמידים בפני כניסת הנגיף. HIV. מחקרים עם בני אדם עדיין חסרים, אך התוצאות שנמצאו מייצגות אפשרות לרפא למחלה.

מכיוון שטיפול גנטי עדיין משתפר וגדל, ישנם גם סיכונים. בשנת 1999, חולה נפטר לאחר שהזריק וקטור חיוני במהלך ניסוי קליני. יתר על כן, ישנם עדיין כמה סוגיות אתיות הקשורות לטכניקה.

למידע נוסף, קרא גם:

הנדסה גנטית
ביוטכנולוגיה
תאי גזע