Terapi gen adalah prosedur yang memasukkan gen fungsional ke dalam sel dengan tujuan untuk mengobati penyakit.
Terapi gen menggunakan teknik DNA rekombinan untuk menggantikan atau memanipulasi gen bermasalah. Pengenalan gen yang sehat akan memperbaiki informasi yang salah atau hilang dari DNA individu, yang dapat mengarah pada penyembuhan penyakit atau pengurangan gejalanya.
Singkatnya, kita dapat mengatakan bahwa terapi gen adalah pertukaran gen yang rusak dengan gen yang sehat.
Kemajuan genetika berkontribusi pada munculnya terapi gen, memungkinkan para ilmuwan untuk memodifikasi kumpulan gen individu.
Saat ini, terapi gen sedang dalam pengembangan penuh. Studi dan penemuan baru muncul setiap hari, mewakili peluang untuk penyembuhan atau pengobatan berbagai penyakit, seperti kanker, diabetes, hemofilia dan AIDS.
Di Brazil, pengobatan dengan terapi gen belum menjadi kenyataan. Namun, ada beberapa ilmuwan Brasil yang terlibat dalam penelitian terapi gen.
Bagaimana cara kerja terapi gen?
Teknik terapi gen terdiri dari memasukkan gen yang sehat ke dalam tubuh, yang dianggap sebagai gen yang diinginkan (gen terapeutik). Gen ini ditemukan dalam molekul DNA atau RNA yang harus dimasukkan ke dalam suatu organisme.
Namun, DNA jarang diperkenalkan langsung ke dalam suatu organisme. Pembawa diperlukan untuk mengangkut DNA ke tujuannya, di mana pertukaran gen akan terjadi. Pemuat ini disebut vektor. Vektor dapat berupa plasmid atau virus.
Umumnya, virus dipilih sebagai vektor untuk gen tertentu. Ini karena virus, tentu saja, berspesialisasi dalam menyerang sel dan memasukkan materi genetik ke dalamnya. Namun, untuk menjadi vektor, virus mengalami modifikasi, di mana informasi genetik yang dapat memicu respons imun dihilangkan, hanya gen esensialnya yang disimpan.
Pengenalan gen ke dalam organisme dapat terjadi dalam dua cara:
- dalam bentuk vivo: vektor dimasukkan langsung ke dalam organisme. Cara ini dinilai lebih efisien dan lebih murah. Namun, alamat yang benar diperlukan, jika sebuah gen ditujukan untuk hati, harus dipastikan bahwa itu mencapai organ ini dan bukan pankreas, misalnya.
- bentuk ex vivo: sel-sel individu dihapus, dimodifikasi dan diperkenalkan kembali. Ini adalah metode yang lebih sulit, tetapi lebih mudah dikendalikan.
Baca juga tentang DNA rekombinan.
Jenis Terapi Gen
Ada dua jenis teknik dalam terapi gen: germinatif dan somatik.
ITU teknik perkecambahan itu terdiri dari memasukkan gen ke dalam zigot, sel yang dihasilkan dari pembuahan, atau ke dalam telur dan sperma. Dengan demikian, sel-sel yang berasal dari sel germinal ini akan memiliki gen yang menarik dalam genomnya.
ITU teknik somatik itu terdiri dari memasukkan gen ke dalam sel somatik, yaitu sel non-kuman. Sel somatik membentuk sebagian besar organisme. Teknik ini lebih banyak digunakan dan tidak ada transmisi gen kepada keturunannya, seperti yang terjadi pada teknik perkecambahan.
Terapi Gen dan Penyakit
Awalnya, terapi gen hanya ditujukan untuk pengobatan penyakit monogenik, yang ditandai dengan tidak adanya atau kekurangan gen. Contoh penyakit monogenik adalah cystic fibrosis, hemofilia dan distrofi otot.
Namun, saat ini, terapi gen juga beralih ke pengobatan penyakit yang didapat, karena ini memiliki insiden yang lebih tinggi pada populasi manusia. Dengan demikian, AIDS dan kanker menjadi objek studi dalam terapi gen.
Pelajari selengkapnya tentang penyakit genetik.
Saat ini, terapi gen telah menghadirkan kemajuan dalam pengobatan beberapa penyakit. Misalnya, pada 2013, ilmuwan Amerika berhasil memodifikasi limfosit T secara genetik dan membuatnya tahan terhadap masuknya virus. HIV. Studi dengan manusia masih kurang, tetapi hasil yang ditemukan merupakan kemungkinan untuk menyembuhkan penyakit tersebut.
Karena terapi gen masih berkembang dan berkembang, ada juga risikonya. Pada tahun 1999, seorang pasien meninggal setelah menyuntikkan vektor vital selama uji klinis. Selain itu, masih ada beberapa masalah etika yang terlibat dengan teknik ini.
Selengkapnya, baca juga:
Rekayasa genetika
Bioteknologi
Sel induk
