A génterápia olyan eljárás, amely funkcionális géneket vezet be a sejtekbe a betegségek kezelése céljából.
A génterápia rekombináns DNS-technikákat alkalmaz a problémás gének helyettesítésére vagy manipulálására. Az egészséges gén bevezetése kijavítja azokat az információkat, amelyek tévesek vagy hiányoznak az egyén DNS-étől, ami a betegség gyógyulásához vagy annak tüneteinek enyhítéséhez vezethet.
Röviden elmondhatjuk, hogy a génterápia a hibás gének cseréje egészséges génekké.
A genetika fejlődése hozzájárult a génterápia megjelenéséhez, lehetővé téve a tudósok számára az egyén génkészletének módosítását.
Jelenleg a génterápia teljes fejlesztés alatt áll. Minden nap új tanulmányok és felfedezések jelennek meg, amelyek lehetőséget nyújtanak különféle betegségek, például rák, cukorbetegség, hemofília és AIDS gyógyítására vagy kezelésére.
Brazíliában a génterápiával való kezelés még nem valóság. A génterápiás kutatásban azonban több brazil tudós is részt vesz.
Hogyan működik a génterápia?
A génterápiás technika egy egészséges gén bejuttatásából áll a testbe, amelyet a génnek tekintenek (terápiás gén). Ez a gén egy DNS vagy RNS molekulában található, amelyet be kell vezetni egy szervezetbe.
A DNS azonban ritkán kerül közvetlenül egy szervezetbe. Hordozóra van szükség a DNS célba szállításához, ahol a gének cseréje megtörténik. Ezt a betöltőt vektornak hívják. A vektorok lehetnek plazmidok vagy vírusok.
Általában a vírust választják egy adott gén vektorának. A vírusok természetesen a sejtek behatolására és genetikai anyag bejuttatására specializálódtak. Viszont ahhoz, hogy vektor legyen, a vírus módosulásokon megy keresztül, amelyek során eltávolítják az immunválaszt kiváltó genetikai információkat, csak annak alapvető génjeit tartják meg.
A gén bejuttatása a testbe kétféle módon történhet:
- in vivo formában: a vektor közvetlenül a szervezetbe kerül. Ezt a módszert hatékonyabbnak és olcsóbbnak tartják. A helyes címre azonban szükség van, ha egy gént a májnak szánnak, akkor biztosítani kell, hogy ez a szervhez érjen el, és ne például a hasnyálmirigyhez.
- ex vivo formában: az egyén sejtjeit eltávolítják, módosítják és visszahelyezik. Nehezebb módszer, de könnyebben ellenőrizhető.
Olvasson erről is Rekombináns DNS.
A génterápia típusai
A génterápiában kétféle technika létezik: csírázó és szomatikus.
A csírázó technika abból áll, hogy géneket juttatnak a zigótába, a megtermékenyítés eredményeként létrejött sejtbe, vagy a petesejtekbe és a spermiumokba. Tehát az ezekből a csírasejtekből származó sejtek érdeklődésre számot tartó gént fognak tartalmazni genomjukban.
A szomatikus technika gének szomatikus sejtekbe, vagyis nem csírasejtekbe történő bejuttatásából áll. A szomatikus sejtek teszik ki a szervezet legnagyobb részét. Ezt a technikát jobban használják, és nincs génátvitel az utódok számára, amint az a csíravonal technikájában előfordul.
Génterápia és betegségek
Kezdetben a génterápia csak a monogén betegségek kezelésére irányult, amelyet egy gén hiánya vagy hiánya jellemzett. Monogén betegségek például a cisztás fibrózis, a hemofília és az izomdisztrófia.
Jelenleg azonban a génterápia a megszerzett betegségek kezelésére is rátért, mivel ezek nagyobb gyakorisággal fordulnak elő az emberi populációban. Így az AIDS és a rák a génterápia tárgyává vált.
Tudjon meg többet a genetikai betegségek.
Ma a génterápia már előrehaladást mutat egyes betegségek kezelésében. Például 2013-ban amerikai tudósoknak sikerült genetikailag módosítaniuk a T-limfocitákat, és ellenállóvá tették őket a vírus bejutásával szemben. HIV. Az emberekkel végzett vizsgálatok még mindig hiányoznak, de a talált eredmények a betegség gyógyításának lehetőségét jelentik.
Mivel a génterápia még javul és növekszik, vannak kockázatok is. 1999-ben egy beteg meghalt, miután egy létfontosságú vektort injektált egy klinikai vizsgálat során. Ezenkívül még mindig számos etikai kérdés merül fel a technikával kapcsolatban.
Tudjon meg többet, olvassa el még:
Génmanipuláció
Biotechnológia
Őssejtek
