Genska terapija postupak je kojim se u stanice uvode funkcionalni geni s ciljem liječenja bolesti.
Genska terapija koristi tehnike rekombinantne DNA za zamjenu ili manipulaciju problematičnih gena. Uvođenje zdravog gena ispravit će informacije koje su pogrešne ili nedostaju u DNK-u pojedinca, što može dovesti do lijeka za bolest ili ublažavanja njezinih simptoma.
Ukratko, možemo reći da je genska terapija razmjena neispravnih gena za zdrave gene.
Napredak genetike pridonio je nastanku genske terapije, omogućujući znanstvenicima da modificiraju genetski fond pojedinca.
Trenutno je genska terapija u punom razvoju. Svakodnevno se pojavljuju nove studije i otkrića koja predstavljaju priliku za izlječenje ili liječenje raznih bolesti, poput raka, dijabetesa, hemofilije i AIDS-a.
U Brazilu liječenje genskom terapijom još nije stvarnost. Međutim, postoji nekoliko brazilskih znanstvenika koji su uključeni u istraživanje genske terapije.
Kako djeluje genska terapija?
Tehnika genske terapije sastoji se od uvođenja zdravog gena u tijelo, koji se smatra genom od interesa (terapijski gen). Ovaj gen nalazi se u molekuli DNA ili RNA koja se mora unijeti u organizam.
Međutim, DNA se rijetko unosi izravno u organizam. Nosač je potreban za transport DNA do odredišta, gdje će se izvršiti razmjena gena. Ovaj se utovarivač naziva vektor. Vektori mogu biti plazmidi ili virusi.
Općenito, virus je odabran da bude vektor određenog gena. To je zato što su virusi, naravno, specijalizirani za invaziju stanica i unošenje genetskog materijala u njih. Međutim, da bi bio vektor, virus prolazi kroz modifikacije u kojima se uklanjaju genetske informacije koje mogu pokrenuti imunološki odgovor, a čuvaju se samo njegovi bitni geni.
Uvođenje gena u tijelo može se odvijati na dva načina:
- in vivo oblik: vektor se unosi izravno u organizam. Ovaj se način smatra učinkovitijim i jeftinijim. Međutim, potrebna je točna adresa, ako je gen namijenjen jetri, mora se osigurati da dođe do ovog organa, a ne do gušterače, na primjer.
- ex vivo oblik: stanice pojedinca se uklanjaju, modificiraju i ponovno uvode. To je teža metoda, ali je lakše kontrolirati.
Također pročitajte o Rekombinantna DNA.
Vrste genske terapije
Postoje dvije vrste tehnika u genskoj terapiji: klijavna i somatska.
THE klijavna tehnika sastoji se od unošenja gena u zigotu, stanicu koja je rezultat oplodnje ili u jajašca i spermu. Dakle, stanice koje potječu iz ovih spolnih stanica imat će gen od interesa u svom genomu.
THE somatska tehnika sastoji se od uvođenja gena u somatske stanice, odnosno ne-zametne stanice. Somatske stanice čine glavninu organizma. Ova se tehnika više koristi i nema prijenosa gena na potomstvo, kao što se događa u tehnici zametnih linija.
Genska terapija i bolesti
U početku je genska terapija bila usmjerena samo na liječenje monogenskih bolesti, koje karakterizira odsutnost ili nedostatak gena. Primjeri monogenskih bolesti su cistična fibroza, hemofilija i mišićne distrofije.
Međutim, trenutno se genetska terapija okrenula i liječenju stečenih bolesti, jer one imaju veću učestalost u ljudskoj populaciji. Tako su AIDS i rak postali predmet proučavanja u genskoj terapiji.
Saznajte više o genetske bolesti.
Danas genska terapija već predstavlja napredak u liječenju nekih bolesti. Primjerice, 2013. američki su znanstvenici uspjeli genetski modificirati T limfocite i učiniti ih otpornima na ulazak virusa. HIV. Još uvijek nedostaju studije na ljudima, ali pronađeni rezultati predstavljaju mogućnost izlječenja bolesti.
Kako se genska terapija još uvijek poboljšava i raste, također postoje rizici. 1999. godine pacijent je umro nakon ubrizgavanja vitalnog vektora tijekom kliničkog ispitivanja. Nadalje, još uvijek postoji nekoliko etičkih problema povezanih s tehnikom.
Saznajte više, pročitajte i:
Genetski inženjering
Biotehnologija
Matične stanice
