Geeniterapia on menettely, joka tuo toiminnalliset geenit soluihin sairauksien hoitamiseksi.
Geeniterapia käyttää rekombinantti-DNA-tekniikoita ongelmallisten geenien korvaamiseen tai manipulointiin. Terveen geenin käyttöönotto korjaa väärät tai puuttuvat tiedot yksilön DNA: sta, mikä voi johtaa taudin parantumiseen tai lievittää sen oireita.
Lyhyesti sanottuna voimme sanoa, että geeniterapia on viallisten geenien vaihto terveisiin geeneihin.
Genetiikan edistyminen edisti geeniterapian syntymistä, jolloin tutkijat pystyivät muokkaamaan yksilön geenivarastoa.
Tällä hetkellä geeniterapia on täydessä kehityksessä. Uusia tutkimuksia ja löytöjä syntyy päivittäin, mikä tarjoaa mahdollisuuden parantaa tai hoitaa erilaisia sairauksia, kuten syöpä, diabetes, hemofilia ja aids.
Brasiliassa hoito geeniterapialla ei ole vielä todellisuutta. Geeniterapiatutkimuksessa on kuitenkin mukana useita brasilialaisia tutkijoita.
Kuinka geeniterapia toimii?
Geeniterapiatekniikka koostuu terveellisen geenin viemisestä elimistöön, jota pidetään kiinnostavana geeninä (terapeuttinen geeni). Tämä geeni löytyy DNA- tai RNA-molekyylistä, joka on vietävä organismiin.
DNA: ta viedään kuitenkin harvoin suoraan organismiin. Kantaja tarvitaan DNA: n kuljettamiseksi määränpäähän, jossa tapahtuu geenien vaihto. Tätä latainta kutsutaan vektoriksi. Vektorit voivat olla plasmideja tai viruksia.
Yleensä virus valitaan vektoriksi tietylle geenille. Tämä johtuu siitä, että virukset ovat tietysti erikoistuneet solujen tunkeutumiseen ja geneettisen materiaalin tuomiseen niihin. Vektori on kuitenkin virusmuutoksia, joissa immuunivasteen aiheuttava geneettinen tieto poistetaan, vain sen olennaiset geenit pidetään.
Geenin kulkeutuminen elimistöön voi tapahtua kahdella tavalla:
- in vivo -muodossa: vektori viedään suoraan organismiin. Tätä tapaa pidetään tehokkaampana ja halvemmalla. Oikea osoite tarvitaan kuitenkin, jos geeni on tarkoitettu maksaan, on varmistettava, että se saavuttaa tämän elimen eikä esimerkiksi haimaa.
- ex vivo -muodossa: yksilön solut poistetaan, muokataan ja lisätään uudelleen. Se on vaikeampi menetelmä, mutta sitä on helpompi hallita.
Lue myös Rekombinantti-DNA.
Geeniterapian tyypit
Geeniterapiassa on kahden tyyppisiä tekniikoita: itävyys ja somaatti.
THE itävyys tekniikka se koostuu geenien tuomisesta sygoottiin, hedelmöitymisen tuloksena olevaan soluun tai muniin ja siittiöihin. Täten näistä sukusoluista peräisin olevilla soluilla on kiinnostava geeni niiden genomissa.
THE somaattinen tekniikka se koostuu geenien viemisestä somaattisiin soluihin eli ei-sukusoluihin. Somaattiset solut muodostavat suurimman osan organismista. Tätä tekniikkaa käytetään enemmän eikä geenejä siirry jälkeläisiin, kuten ituradatekniikassa tapahtuu.
Geeniterapia ja sairaudet
Aluksi geeniterapia oli suunnattu vain monogeenisten sairauksien hoitoon, jolle on tunnusomaista geenin puuttuminen tai puute. Esimerkkejä monogeenisista sairauksista ovat kystinen fibroosi, hemofilia ja lihasdystrofiat.
Kuitenkin tällä hetkellä geeniterapia on kääntynyt myös hankittujen sairauksien hoitoon, koska niiden esiintyvyys on suurempi väestössä. Siten AIDSista ja syövästä tuli geeniterapian tutkimuskohde.
Lisätietoja geneettiset sairaudet.
Nykyään geeniterapia tarjoaa jo edistystä joidenkin sairauksien hoidossa. Esimerkiksi vuonna 2013 amerikkalaiset tutkijat onnistuivat muuntamaan geneettisesti T-lymfosyytit ja tekivät niistä resistenttejä viruksen pääsylle. HIV. Ihmisten tutkimukset puuttuvat edelleen, mutta löydetyt tulokset edustavat mahdollisuutta parantaa tauti.
Koska geeniterapia kehittyy edelleen ja kasvaa, on myös riskejä. Vuonna 1999 potilas kuoli pistämällä elintärkeää vektoria kliinisessä tutkimuksessa. Lisäksi tekniikkaan liittyy edelleen useita eettisiä kysymyksiä.
Lisätietoja, lue myös:
Geenitekniikka
Biotekniikka
Kantasoluja
