Geeniteraapia on protseduur, mis viib rakkudesse funktsionaalseid geene haiguste ravimise eesmärgil.
Geeniteraapias kasutatakse rekombinantseid DNA tehnikaid probleemsete geenide asendamiseks või nendega manipuleerimiseks. Tervisliku geeni kasutuselevõtt parandab vale või inimese DNA-st puuduva teabe, mis võib põhjustada haiguse ravimist või selle sümptomite leevendamist.
Lühidalt öeldes võime öelda, et geeniteraapia on defektsete geenide vahetamine tervete geenide vastu.
Geneetika areng aitas kaasa geeniteraapia tekkele, võimaldades teadlastel modifitseerida inimese geenivaramu.
Praegu on geeniteraapia täies mahus. Iga päev ilmnevad uued uuringud ja avastused, mis pakuvad võimalust ravida või ravida mitmesuguseid haigusi, nagu vähk, diabeet, hemofiilia ja AIDS.
Brasiilias pole ravi geeniteraapiaga veel reaalsus. Geeniteraapia uuringutega tegeleb aga mitu Brasiilia teadlast.
Kuidas geeniteraapia töötab?
Geeniteraapia tehnika seisneb huvitava geeni (terapeutiline geen) pidamises kehas terve geeni sissetoomises. Seda geeni leidub DNA või RNA molekulis, mis tuleb organismi viia.
Kuid otse organismi viiakse DNA harva. DNA transportimiseks sihtkohta, kus toimub geenivahetus, on vaja kandjat. Seda laadurit nimetatakse vektoriks. Vektorid võivad olla plasmiidid või viirused.
Üldiselt valitakse viirus konkreetse geeni vektoriks. Seda seetõttu, et viirused on loomulikult spetsialiseerunud rakkudesse tungimisele ja geneetilise materjali toomisele nendesse. Kuid vektoriks olemiseks viirus läbib modifikatsioone, mille käigus eemaldatakse immuunvastuse käivitamiseks vajalik geneetiline teave, hoitakse ainult selle olulisi geene.
Geeni viimine kehasse võib toimuda kahel viisil:
- in vivo kujul: vektor viiakse otse organismi. Seda viisi peetakse tõhusamaks ja odavamaks. Siiski on vaja õiget aadressi, kui geen on ette nähtud maksale, tuleb tagada, et see jõuaks näiteks sellesse elundisse, mitte näiteks kõhunäärmesse.
- ex vivo vormis: inimese rakud eemaldatakse, muudetakse ja sisestatakse uuesti. See on keerulisem meetod, kuid seda on lihtsam kontrollida.
Loe ka Rekombinantne DNA.
Geeniteraapia tüübid
Geeniteraapias on kahte tüüpi tehnikaid: idanev ja somaatiline.
THE idanemistehnika see seisneb geenide sisestamises sigoodi, viljastamise tagajärjel tekkinud rakku või munarakkudesse ja seemnerakkudesse. Seega on nendest idurakkudest pärinevatel rakkudel nende genoomis huvi pakkuv geen.
THE somaatiline tehnika see koosneb geenide sisestamisest somaatilistesse rakkudesse, see tähendab mitte-idurakkudesse. Somaatilised rakud moodustavad suurema osa organismist. Seda tehnikat kasutatakse rohkem ja geenide edasikandumine järglastele puudub, nagu iduliini tehnikas.
Geeniteraapia ja haigused
Esialgu oli geeniteraapia suunatud ainult monogeensete haiguste ravile, mida iseloomustas geeni puudumine või puudus. Monogeensete haiguste näideteks on tsüstiline fibroos, hemofiilia ja lihasdüstroofiad.
Kuid praegu on geeniteraapia pöördunud ka omandatud haiguste ravi poole, kuna neid esineb sagedamini inimpopulatsioonis. Seega said AIDS ja vähk geeniteraapia uurimisobjektiks.
Lisateave geneetilised haigused.
Täna pakub geeniteraapia juba edusamme mõnede haiguste ravis. Näiteks õnnestus Ameerika teadlastel 2013. aastal T-lümfotsüüdid geneetiliselt modifitseerida ja muuta need viiruse sisenemise suhtes resistentseks. HIV. Inimestega tehtud uuringud on endiselt puudulikud, kuid leitud tulemused kujutavad endast võimalust haigusest välja ravida.
Kuna geeniteraapia veel paraneb ja kasvab, on ka riske. 1999. aastal suri patsient pärast elutähtsa vektori süstimist kliinilises uuringus. Lisaks on tehnikaga seotud veel mitu eetilist küsimust.
Lisateave, lugege ka:
Geenitehnoloogia
Biotehnoloogia
Tüvirakud
