La terapia génica es un procedimiento que introduce genes funcionales en las células con el objetivo de tratar enfermedades.
La terapia genética utiliza técnicas de ADN recombinante para reemplazar o manipular genes con problemas. La introducción de un gen sano corregirá la información incorrecta o que falte en el ADN de un individuo, lo que puede conducir a la curación de la enfermedad o al alivio de sus síntomas.
En resumen, podemos decir que la terapia génica es el intercambio de genes defectuosos por genes sanos.
El avance de la genética contribuyó al surgimiento de la terapia génica, lo que permitió a los científicos modificar el acervo genético de un individuo.
Actualmente, la terapia génica está en pleno desarrollo. Todos los días surgen nuevos estudios y descubrimientos que representan una oportunidad de curación o tratamiento para diversas enfermedades, como el cáncer, la diabetes, la hemofilia y el SIDA.
En Brasil, el tratamiento con terapia génica aún no es una realidad. Sin embargo, hay varios científicos brasileños involucrados en la investigación de la terapia génica.
¿Cómo funciona la terapia génica?
La técnica de la terapia génica consiste en introducir en el organismo un gen sano, considerado el gen de interés (gen terapéutico). Este gen se encuentra en una molécula de ADN o ARN que debe introducirse en un organismo.
Sin embargo, el ADN rara vez se introduce directamente en un organismo. Se necesita un portador para transportar el ADN a su destino, donde tendrá lugar el intercambio de genes. Este cargador se llama vector. Los vectores pueden ser plásmidos o virus.
Generalmente, el virus se elige para que sea el vector de un gen particular. Esto se debe a que, por supuesto, los virus están especializados en invadir células e introducir material genético en ellas. Sin embargo, para ser un vector, el virus sufre modificaciones, en las que se elimina la información genética que puede desencadenar una respuesta inmune, solo se conservan sus genes esenciales.
La introducción del gen en el organismo puede ocurrir de dos formas:
- forma in vivo: el vector se introduce directamente en el organismo. De esta forma se considera más eficiente y menos costosa. Sin embargo, se necesita la dirección correcta, si un gen está destinado al hígado, se debe asegurar que llegue a este órgano y no al páncreas, por ejemplo.
- forma ex vivo: las células del individuo se eliminan, modifican y reintroducen. Es un método más difícil, pero más fácil de controlar.
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Tipos de terapia génica
Hay dos tipos de técnicas en terapia génica: germinativa y somática.
LA técnica germinativa consiste en introducir genes en el cigoto, una célula resultante de la fecundación, o en óvulos y espermatozoides. Por lo tanto, las células que se originan a partir de estas células germinales tendrán el gen de interés en su genoma.
LA técnica somática consiste en introducir genes en células somáticas, es decir, células no germinales. Las células somáticas constituyen la mayor parte del organismo. Esta técnica es más utilizada y no hay transmisión de genes a la descendencia, como ocurre en la técnica germinativa.
Terapia génica y enfermedades
Inicialmente, la terapia génica estaba dirigida solo al tratamiento de enfermedades monogénicas, caracterizadas por la ausencia o deficiencia de un gen. Ejemplos de enfermedades monogénicas son la fibrosis quística, la hemofilia y las distrofias musculares.
Sin embargo, en la actualidad, la terapia génica también se ha orientado al tratamiento de enfermedades adquiridas, ya que estas tienen una mayor incidencia en la población humana. Así, el sida y el cáncer se convirtieron en objeto de estudio en terapia génica.
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Hoy en día, la terapia génica ya presenta avances en el tratamiento de algunas enfermedades. Por ejemplo, en 2013, científicos estadounidenses lograron modificar genéticamente los linfocitos T y hacerlos resistentes a la entrada del virus. VIH. Aún faltan estudios con humanos, pero los resultados encontrados representan una posibilidad de cura para la enfermedad.
Dado que la terapia génica sigue mejorando y creciendo, también existen riesgos. En 1999, un paciente murió tras inyectarse un vector vital durante un ensayo clínico. Además, todavía existen varias cuestiones éticas relacionadas con la técnica.
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