Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια διαδικασία που εισάγει λειτουργικά γονίδια σε κύτταρα με σκοπό τη θεραπεία ασθενειών.
Η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί τεχνικές ανασυνδυασμένου DNA για να αντικαταστήσει ή να χειριστεί προβληματικά γονίδια. Η εισαγωγή ενός υγιούς γονιδίου θα διορθώσει τις πληροφορίες που είναι λανθασμένες ή λείπουν από το DNA ενός ατόμου, οι οποίες μπορούν να οδηγήσουν σε θεραπεία της νόσου ή ανακούφιση των συμπτωμάτων της.
Εν ολίγοις, μπορούμε να πούμε ότι η γονιδιακή θεραπεία είναι η ανταλλαγή ελαττωματικών γονιδίων για υγιή γονίδια.
Η πρόοδος της γενετικής συνέβαλε στην εμφάνιση της γονιδιακής θεραπείας, επιτρέποντας στους επιστήμονες να τροποποιήσουν την ομάδα γονιδίων ενός ατόμου.
Επί του παρόντος, η γονιδιακή θεραπεία βρίσκεται σε πλήρη ανάπτυξη. Νέες μελέτες και ανακαλύψεις εμφανίζονται καθημερινά, αντιπροσωπεύοντας μια ευκαιρία για θεραπεία ή θεραπεία για διάφορες ασθένειες, όπως ο καρκίνος, ο διαβήτης, η αιμορροφιλία και το AIDS.
Στη Βραζιλία, η θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία δεν είναι ακόμη πραγματικότητα. Ωστόσο, υπάρχουν αρκετοί Βραζιλιάνοι επιστήμονες που συμμετέχουν στην έρευνα γονιδιακής θεραπείας.
Πώς λειτουργεί η γονιδιακή θεραπεία;
Η τεχνική γονιδιακής θεραπείας συνίσταται στην εισαγωγή ενός υγιούς γονιδίου στο σώμα, που θεωρείται το γονίδιο ενδιαφέροντος (θεραπευτικό γονίδιο). Αυτό το γονίδιο βρίσκεται σε ένα μόριο DNA ή RNA που πρέπει να εισαχθεί σε έναν οργανισμό.
Ωστόσο, το DNA σπάνια εισάγεται απευθείας σε έναν οργανισμό. Απαιτείται φορέας για τη μεταφορά του DNA στον προορισμό του, όπου θα πραγματοποιηθεί η ανταλλαγή γονιδίων. Αυτός ο φορτωτής ονομάζεται διάνυσμα. Οι φορείς μπορεί να είναι πλασμίδια ή ιοί.
Γενικά, ο ιός επιλέγεται να είναι ο φορέας για ένα συγκεκριμένο γονίδιο. Αυτό συμβαίνει επειδή οι ιοί, φυσικά, εξειδικεύονται στην εισβολή των κυττάρων και στην εισαγωγή γενετικού υλικού σε αυτά. Ωστόσο, για να είναι φορέας, ο ιός υφίσταται τροποποιήσεις, στις οποίες αφαιρούνται γενετικές πληροφορίες που μπορούν να προκαλέσουν ανοσοαπόκριση, διατηρούνται μόνο τα βασικά γονίδια του.
Η εισαγωγή του γονιδίου στο σώμα μπορεί να πραγματοποιηθεί με δύο τρόπους:
- in vivo μορφή: ο φορέας εισάγεται απευθείας στον οργανισμό. Αυτός ο τρόπος θεωρείται πιο αποτελεσματικός και λιγότερο ακριβός. Ωστόσο, απαιτείται η σωστή διεύθυνση, εάν ένα γονίδιο προορίζεται για το ήπαρ, πρέπει να διασφαλιστεί ότι φθάνει σε αυτό το όργανο και όχι στο πάγκρεας, για παράδειγμα.
- ex vivo φόρμα: τα κύτταρα του ατόμου αφαιρούνται, τροποποιούνται και επανεισάγονται. Είναι μια πιο δύσκολη μέθοδος, αλλά πιο εύκολο να ελεγχθεί.
Διαβάστε επίσης Ανασυνδυασμένο DNA.
Τύποι γονιδιακής θεραπείας
Υπάρχουν δύο τύποι τεχνικών στη γονιδιακή θεραπεία: βλαστική και σωματική.
Ο βλαστική τεχνική συνίσταται στην εισαγωγή γονιδίων στο ζυγωτό, στο κύτταρο που προκύπτει από γονιμοποίηση, ή σε αυγά και σπέρμα. Έτσι, τα κύτταρα που προέρχονται από αυτά τα γενετικά κύτταρα θα έχουν το γονίδιο που ενδιαφέρει το γονιδίωμά τους.
Ο σωματική τεχνική συνίσταται στην εισαγωγή γονιδίων σε σωματικά κύτταρα, δηλαδή σε μη μικροβιακά κύτταρα. Τα σωματικά κύτταρα αποτελούν το μεγαλύτερο μέρος του οργανισμού. Αυτή η τεχνική χρησιμοποιείται περισσότερο και δεν υπάρχει μετάδοση γονιδίων σε απογόνους, όπως συμβαίνει στην τεχνική της βλαστικής σειράς.
Γονιδιακή θεραπεία και ασθένειες
Αρχικά, η γονιδιακή θεραπεία στοχεύει μόνο στη θεραπεία μονογονιδιακών ασθενειών, που χαρακτηρίζονται από την απουσία ή ανεπάρκεια ενός γονιδίου. Παραδείγματα μονογενών ασθενειών είναι η κυστική ίνωση, η αιμοφιλία και οι μυϊκές δυστροφίες.
Ωστόσο, επί του παρόντος, η γονιδιακή θεραπεία έχει επίσης στραφεί στη θεραπεία των επίκτητων ασθενειών, καθώς αυτές έχουν μεγαλύτερη επίπτωση στον ανθρώπινο πληθυσμό. Έτσι, το AIDS και ο καρκίνος έγιναν αντικείμενο μελέτης στη γονιδιακή θεραπεία.
Μάθετε περισσότερα για το γενετικές ασθένειες.
Σήμερα, η γονιδιακή θεραπεία παρουσιάζει ήδη πρόοδο στη θεραπεία ορισμένων ασθενειών. Για παράδειγμα, το 2013, Αμερικανοί επιστήμονες κατάφεραν να τροποποιήσουν γενετικά τα Τ λεμφοκύτταρα και τα κατέστησαν ανθεκτικά στην είσοδο του ιού. HIV. Οι μελέτες με ανθρώπους εξακολουθούν να λείπουν, αλλά τα αποτελέσματα που βρέθηκαν αντιπροσωπεύουν πιθανότητα θεραπείας της νόσου.
Καθώς η γονιδιακή θεραπεία βελτιώνεται και αναπτύσσεται, υπάρχουν επίσης κίνδυνοι. Το 1999, ένας ασθενής πέθανε μετά την ένεση ενός ζωτικού φορέα κατά τη διάρκεια μιας κλινικής δοκιμής. Επιπλέον, εξακολουθούν να υπάρχουν αρκετά ηθικά ζητήματα που σχετίζονται με την τεχνική.
Μάθετε περισσότερα, διαβάστε επίσης:
Γενετική μηχανική
Βιοτεχνολογία
Βλαστοκύτταρα
