Genterapi er en procedure, der introducerer funktionelle gener i celler med det formål at behandle sygdomme.
Genterapi bruger rekombinant DNA-teknikker til at erstatte eller manipulere urolige gener. Indførelsen af et sundt gen korrigerer information, der er forkert eller mangler i et individs DNA, hvilket kan føre til en kur mod sygdommen eller lindring af dens symptomer.
Kort sagt kan vi sige, at genterapi er udveksling af defekte gener med sunde gener.
Genetikets fremskridt bidrog til fremkomsten af genterapi, hvilket gjorde det muligt for forskere at ændre en persons genpulje.
I øjeblikket er genterapi i fuld udvikling. Nye undersøgelser og opdagelser opstår hver dag, hvilket repræsenterer en mulighed for helbredelse eller behandling af forskellige sygdomme, såsom kræft, diabetes, hæmofili og AIDS.
I Brasilien er behandling med genterapi endnu ikke en realitet. Der er dog flere brasilianske forskere involveret i genterapiforskning.
Hvordan fungerer genterapi?
Genterapiteknikken består i at introducere et sundt gen i kroppen, betragtet som genet af interesse (terapeutisk gen). Dette gen findes i et DNA- eller RNA-molekyle, der skal introduceres i en organisme.
Dog indføres DNA sjældent direkte i en organisme. En bærer er nødvendig for at transportere DNA'et til dets destination, hvor udvekslingen af gener vil finde sted. Denne læsser kaldes en vektor. Vektorer kan være plasmider eller vira.
Generelt vælges virussen til at være vektoren for et bestemt gen. Dette skyldes, at vira naturligvis er specialiserede i at invadere celler og indføre genetisk materiale i dem. For at være en vektor gennemgår virussen imidlertid ændringer, hvor genetisk information, der kan udløse et immunrespons, fjernes, kun dets essentielle gener holdes.
Introduktionen af genet i kroppen kan finde sted på to måder:
- in vivo form: vektoren introduceres direkte i organismen. Denne måde betragtes som mere effektiv og billigere. Den korrekte adresse er imidlertid nødvendig, hvis et gen er bestemt til leveren, skal det sikres, at det når dette organ og ikke for eksempel bugspytkirtlen.
- ex vivo form: individets celler fjernes, modificeres og genindføres. Det er en sværere metode, men lettere at kontrollere.
Læs også om Rekombinant DNA.
Typer af genterapi
Der er to typer teknikker inden for genterapi: spirende og somatisk.
DET spiringsteknik den består i at indføre gener i zygoten, cellen som følge af befrugtning eller i æg og sæd. Således vil cellerne, der stammer fra disse kimceller, have genet af interesse i deres genom.
DET somatisk teknik den består i at introducere gener i somatiske celler, det vil sige ikke-kimceller. Somatiske celler udgør størstedelen af organismen. Denne teknik er mere brugt, og der er ingen transmission af gener til afkom, som det forekommer i den spiringsteknik.
Genterapi og sygdomme
Oprindeligt var genterapi kun rettet mod behandling af monogene sygdomme, karakteriseret ved fravær eller mangel på et gen. Eksempler på monogene sygdomme er cystisk fibrose, hæmofili og muskeldystrofi.
Imidlertid har genterapi i øjeblikket også henvendt sig til behandling af erhvervede sygdomme, da disse har en højere forekomst i den menneskelige befolkning. Således blev AIDS og kræft et genstand for undersøgelse inden for genterapi.
Lær mere om genetiske sygdomme.
I dag præsenterer genterapi allerede fremskridt i behandlingen af nogle sygdomme. For eksempel formåede amerikanske forskere i 2013 at genetisk modificere T-lymfocytter og gjorde dem resistente over for indtrængen af virussen. HIV. Undersøgelser med mennesker mangler stadig, men de fundne resultater repræsenterer en mulighed for helbredelse af sygdommen.
Da genterapi stadig forbedres og vokser, er der også risici. I 1999 døde en patient efter injektion af en vital vektor under et klinisk forsøg. Derudover er der stadig flere etiske problemer involveret i teknikken.
Lær mere, læs også:
Genteknologi
Bioteknologi
Stamceller
