العلاج الجيني هو إجراء يُدخل الجينات الوظيفية في الخلايا بهدف علاج الأمراض.
يستخدم العلاج الجيني تقنيات الحمض النووي المؤتلف لاستبدال أو معالجة الجينات المضطربة. يؤدي إدخال الجين الصحي إلى تصحيح المعلومات الخاطئة أو المفقودة من الحمض النووي للفرد ، مما قد يؤدي إلى علاج المرض أو التخفيف من أعراضه.
باختصار ، يمكننا القول أن العلاج الجيني هو تبادل الجينات المعيبة لجينات صحية.
ساهم تقدم علم الوراثة في ظهور العلاج الجيني ، مما مكّن العلماء من تعديل مجموعة الجينات للفرد.
حاليا ، العلاج الجيني في تطور كامل. تظهر دراسات واكتشافات جديدة كل يوم ، وتمثل فرصة للشفاء أو العلاج من أمراض مختلفة ، مثل السرطان والسكري والهيموفيليا والإيدز.
في البرازيل ، لم يصبح العلاج بالعلاج الجيني حقيقة واقعة بعد. ومع ذلك ، هناك العديد من العلماء البرازيليين المشاركين في أبحاث العلاج الجيني.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
تتكون تقنية العلاج الجيني من إدخال جين صحي في الجسم ، يعتبر الجين محل الاهتمام (الجين العلاجي). تم العثور على هذا الجين في جزيء DNA أو RNA الذي يجب إدخاله في الكائن الحي.
ومع ذلك ، نادرًا ما يتم إدخال الحمض النووي مباشرة في الكائن الحي. هناك حاجة إلى ناقل لنقل الحمض النووي إلى وجهته ، حيث يتم تبادل الجينات. هذا المحمل يسمى ناقل. يمكن أن تكون النواقل بلازميدات أو فيروسات.
بشكل عام ، يتم اختيار الفيروس ليكون الناقل لجين معين. هذا لأن الفيروسات ، بالطبع ، متخصصة في غزو الخلايا وإدخال مادة وراثية فيها. ومع ذلك ، لكي يكون الفيروس ناقلًا ، يخضع لتعديلات ، حيث تتم إزالة المعلومات الجينية التي يمكن أن تؤدي إلى استجابة مناعية ، ويتم الاحتفاظ فقط بجيناته الأساسية.
يمكن أن يتم إدخال الجين إلى الجسم بطريقتين:
- في شكل فيفو: يتم إدخال الناقل مباشرة في الكائن الحي. تعتبر هذه الطريقة أكثر كفاءة وأقل تكلفة. ومع ذلك ، فإن العنوان الصحيح مطلوب ، إذا كان الجين موجهًا للكبد ، فيجب التأكد من وصوله إلى هذا العضو وليس البنكرياس ، على سبيل المثال.
- شكل خارج الجسم الحي: يتم إزالة خلايا الفرد وتعديلها وإعادة تقديمها. إنها طريقة أكثر صعوبة ، ولكن التحكم فيها أسهل.
اقرأ أيضًا عن الحمض النووي معاد التركيب.
أنواع العلاج الجيني
هناك نوعان من التقنيات في العلاج الجيني: جراثيم وتقنيات جسدية.
ال تقنية الإنبات يتكون من إدخال الجينات إلى البيضة الملقحة ، وهي خلية ناتجة عن الإخصاب ، أو في البويضات والحيوانات المنوية. وبالتالي ، فإن الخلايا التي تنشأ من هذه الخلايا الجرثومية سيكون لها الجين المعني في جينومها.
ال تقنية جسدية يتكون من إدخال الجينات في الخلايا الجسدية ، أي الخلايا غير الجرثومية. تشكل الخلايا الجسدية الجزء الأكبر من الكائن الحي. تستخدم هذه التقنية بشكل أكبر ولا يوجد انتقال للجينات إلى النسل كما يحدث في تقنية الإنبات.
العلاج الجيني والأمراض
في البداية ، كان العلاج الجيني يهدف فقط إلى علاج الأمراض أحادية الجين ، التي تتميز بغياب أو نقص الجين. ومن أمثلة الأمراض أحادية الجين: التليف الكيسي والهيموفيليا والحثل العضلي.
ومع ذلك ، في الوقت الحالي ، تحول العلاج الجيني أيضًا إلى علاج الأمراض المكتسبة ، حيث إنها أكثر انتشارًا بين البشر. وهكذا ، أصبح الإيدز والسرطان موضوعًا للدراسة في العلاج الجيني.
تعرف على المزيد حول أمراض وراثية.
اليوم ، يقدم العلاج الجيني بالفعل تطورات في علاج بعض الأمراض. على سبيل المثال ، في عام 2013 ، تمكن العلماء الأمريكيون من تعديل الخلايا اللمفاوية التائية وراثيًا وجعلها مقاومة لدخول الفيروس. فيروس العوز المناعي البشري. الدراسات التي أجريت على البشر لا تزال غير متوفرة ، لكن النتائج التي تم العثور عليها تمثل إمكانية علاج المرض.
نظرًا لأن العلاج الجيني لا يزال يتحسن وينمو ، فهناك أيضًا مخاطر. في عام 1999 ، توفي مريض بعد حقن ناقل حيوي خلال تجربة إكلينيكية. علاوة على ذلك ، لا يزال هناك العديد من القضايا الأخلاقية المرتبطة بهذه التقنية.
تعرف على المزيد ، اقرأ أيضًا:
الهندسة الوراثية
التكنولوجيا الحيوية
الخلايا الجذعية